В США начались клинические исследования препарата против синдрома Хантера

В американском исследовательском Университете Эмори стартовали первые клинические испытания препарата против редкого наследственного заболевания – синдрома Хантера. Целью КИ I фазы является оценка безопасности и эффективности экспериментальной терапии AGT-182, разработанной компанией ArmaGen.

 

Согласно дизайну исследования, препарат будет внутривенно вводиться пациентам один раз в неделю на протяжении восьми недель. Авторы КИ отмечают, что если результаты испытаний покажут эффективность AGT-182, то на рынке в будущем может появиться принципиально новое ЛС от синдрома Хантера.

 

В настоящее время для лечения наследственного заболевания применяют заместительную ферментную терапию (инъекции фермента идурсульфаза), которая позволяет сгладить некоторые симптомы синдрома Хантера, однако бесполезна при неврологических осложнениях заболевания. Ученые подчеркивают, что применяемый сейчас препарат не способен проникать через  гематоэнцефалический барьер, что снижает его эффективность. Экспериментальный препарат AGT-182 является гибридным белком идуронатсульфатазы (iduronate-2-sulfatase), специфичным к инсулиновым рецепторам гематоэнцефалического барьера и способным проникать в мозг больного.

 

В июле прошлого года стало известно, что компания Shire намерена вложить около 225 млн долларов в разработку AGT-182. По условиям договора, ArmaGen получит 15 млн долларов в виде первоначального платежа. В случае успеха I и II фазы клинических испытаний, Shire инициирует финальные КИ III фазы и займется оформлением заявки на регистрацию лекарственного средства регуляторными органами. 

 

Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II типа, является редким генетическим заболеванием, которое обычно детей мужского пола. Из-за нарушения работы фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S) в организме накапливаются мукополисахариды, что приводит к нарушению функций некоторых клеток и органов.