В США испытают инновационную технологию лечения бокового амиотрофического склероза

Израильская биомедицинская компания BrainStorm Cell Therapeutics, занимающаяся исследованиями в области взрослых стволовых клеток, объявила о выдачи разрешения Администрацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на проведение II фазы клинических испытаний технологии NurOwn в терапии бокового амиотрофического склероза, также известного как болезнь Шарко.

NurOwn подразумевает использование препарата на основе аутологических взрослых стволовых клеток, которые при помощи специальной технологии дифференцируются в клетки, характеризующиеся повышенной секрецией нейтротрофина, стимулирующего и поддерживающего развитие нейронов.

Согласно официальному сообщению компании, клинические исследования инновационной технологии будут проходить в Массачусетской больнице в Бостоне госпитале Университета Массачусетса и клинике Майо в Миннесоте. В испытаниях примут участие 48 пациентов, страдающих болезнью Шарко. NurOwn будет вводиться больным ежемесячно на протяжении трех месяцев перед трансплантацией стволовых клеток и полугода после нее. Целью КИ является оценка безопасности и переносимости препарата, а также определение частоты побочных эффектов. Вторичной конечной точкой исследования стало изучение влияния NurOwn на течение болезни.

По словам президента BrainStorm Cell Therapeutics, выдача разрешения FDA свидетельствует о признании американскими специалистами клинического потенциала технологии.

Боковой амиотрофический склероз является неврологическим заболеванием с тенденцией к прогрессированию, основным проявлением которого является атрофия мышечной ткани. Факторы развития заболевания до сих пор остаются неясными. Предполагается, что вследствие мутации некоторые гены начинают вырабатывать токсические вещества, запускающие каскад патологических реакций. Наблюдается уменьшение количество моторных мотонейронов, отвечающих за сокращения мышц. Использующееся на сегодняшний день лечение симптоматическим и не может остановить прогрессирование заболевания.