В России впервые локализован орфанный препарат, включая биосинтез субстанции

В России зарегистрирован локальный препарат для лечения болезни Фабри — Фабагал® (агалсидаза бета), произведенный по полному циклу¹. Это первый в нашей стране орфанный препарат, для которого осуществлен трансфер технологии производства субстанции. Проект реализован компанией «Петровакс Фарм» совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи.

Зачем лечить рецидив герпеса?

Для тех, кто часть зимы проводит на морях или только что вернулся из отпуска, этот текст может оказаться весьма кстати

Зарегистрирован локальный препарат для лечения болезни Фабри

О признаках и факторах риска этой тяжелой болезни

Разбираемся, могут ли «косточки» вызвать рак и стоит ли спать в лифчике

Результаты большого проспективного когортного исследования

Автор:

медицинский редактор Мазеина Екатерина

1
минута

Начало поставок препарата планируется в 1 квартале 2025 года. Эффективность технологии позволит выпускать его количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

Проект по локализации полного цикла производства препарата Фабагал® в России стартовал в 2022 году. В апреле 2024 года был завершен один из ключевых этапов проекта — биосинтез субстанции с использованием продуцента на основе клеточной линии. Вывод препарата на рынок позволит сделать терапию этого редкого заболевания более доступной: его стоимость уже на 40% ниже², чем на другой имеющийся на рынке препарат с аналогичным МНН (международным непатентованным наименованием).

«Своевременное начало лечения позволяет замедлить прогрессирование заболевания и предотвратить развитие тяжелых осложнений со стороны сердца, почек, нервной и пищеварительной систем. Чем раньше будет диагностирована болезнь Фабри, тем больше шансов у пациента на долгую и полноценную жизнь», — рассказал Сергей Валентинович Моисеев, д.м.н., профессор, член-корреспондент РАН, директор Клиники им. Е.М. Тареева, заведующий кафедры внутренних, профессиональных болезней и ревматологии ФГАОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава России.

Болезнь Фабри — наследственное прогрессирующее орфанное заболевание. При этой редкой генетической патологии мутация гена GLA приводит к нарушению производства фермента α-галактозидазы, который необходим для расщепления сложных жиров (гликосфинголипидов).

В результате недостаточной осведомленности специалистов о заболевании и многообразии проявлений болезни Фабри диагноз установлен лишь у 10-15% пациентов, имеющих это заболевание³. Проведение скрининга в семьях пациентов с подтвержденным диагнозом, а также у пациентов групп риска позволяет повысить выявляемость болезни. С этой целью в 2024 году запущен проект по кардиоскринингу болезни Фабри.