В Канаде начались клинические испытания препарата против хореи Хантингтона
Болезнь Хантингтона – наследственное заболевание нервной системы. У пациентов, страдающих хореей Хантингтона, возникают нарушения в работе двигательной системы, а также поведенческие и психические проблемы. Лекарство, способное бороться с заболеванием, в настоящее время отсутствует.
Канадские ученые разработали препарат, который, возможно, поможет пациентам с болезнью Хантингтона. Соединение IONIS-HTTRx ингибирует работу некоторых генов, подавляя продукцию белка хантингтина.
Эффективность лекарства уже была продемонстрирована на мышах и обезьянах. Блэр Левитт (Blair R. Leavitt) из Университета Британской Колумбии (University of British Columbia) объясняет, что у животных, получавших препарат, были замечены существенные улучшения моторики спустя месяц после начала лечения, а через два месяца нарушения в работе двигательной системы полностью исчезли. У обезьян, которым вводили лекарство, концентрация хантингтина в головном мозге снизилась в два раза. Авторам не удалось выявить каких-либо побочных эффектов, связанных с приемом IONIS-HTTRx.
Авторы сообщили о том, что недавно начались клинические испытания препарата. Инъекции лекарства уже были сделаны четырем пациентам.
There is no known cure for Huntington’s disease — an hereditary disease that damages the nerve cells in the brain so severely, it can lead to problems with movement, cognition, and behaviour.
