В Европе одобрили первую генную терапию против гемофилии B

Еврокомиссия одобрила генную терапию Hemgenix против гемофилии B от компаний CSL и uniQure. В США препарат одобрили в ноябре, там он стал самым дорогим на рынке.

У больных гемофилией В происходит мутация гена, регулирующего синтез фактора IX. В результате функция гена нарушается, и белок вырабатывается в недостаточном количестве. Hemgenix вводится с помощью инфузии и предназначен для замены гена, который кодирует фактор IX. Препарат с помощью вирусного вектора переносит ген в печень, где тот поглощается клетками и стимулирует выработку фактора IX.

В Евросоюзе препарат одобрили на основании результатов исследования HOPE-B. Оно показало, что у пациентов с гемофилией B, получавших Hemgenix, наблюдалось стабильное и продолжительное повышение среднего уровня активности фактора IX на 36,9%, что привело к снижению скорректированной годовой частоты кровотечений на 64%.

Страдающим от гемофилии B людям требуется пожизненная терапия в виде внутривенных инфузий фактора IX. По данным Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) EMA, существует «неудовлетворенная медицинская потребность в новых терапевтических подходах, которые могли бы избавить пациентов от необходимости частых инфузий».

В США препарат был одобрен в ноябре прошлого года, там цена Hemgenix составляет 3,5 млн долл. По данным FirstWordPharma, в Европе терапия может стоить около 1 млн долл., но конечная цена пока не оглашалась.