В ЕС зарегистрирован препарат для лечения болезни Фабри

Европейская комиссия разрешила применение мигаластата (migalastat) в терапии орфанного наследственного заболевания – болезни Фабри. Права на лекарственный препарат принадлежат компании Amicus Therapeutics.

В официальном пресс-релизе компании сообщается, что мигаластат является первым пероральным препаратом, разработанным специально для лечения болезни Фабри. Результаты клинических исследований III фазы подтвердили эффективность лекарственного средства.

Специалисты Европейского медицинского агентства (EMA) рекомендовали зарегистрировать мигаластат в апреле этого года. Документы на регистрацию препарата также направлены в Администрацию по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Болезнь Фабри относится к группе лизосомных болезней накопления и обусловлена значительным снижением активности или отсутствием фермента α-галактозидазы А. Заболевание носит прогрессирующий характер, сопровождается снижением качества и продолжительности жизни. Болезнь Фабри относится к редким заболеваниям.