Утверждены правила обеспечения детей незарегистрированными лекарствами

Премьер-министр РФ Михаил Мишустин утвердил порядок лекарственного обеспечения и оказания медпомощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями за счет средств фонда «Круг добра». Финансирование будут направляться на оплату в том числе незарегистрированных лекарств и медизделий, а при необходимости будет оплачиваться лечение детей за рубежом.

Согласно документу, средства могут направляться на оплату дорогостоящих и уникальных методов лечения, доказавших эффективность – в частности, клеточной и генной терапии. Прописана возможность получения незарегистрированных в России лекарств и медизделий, при этом препараты должны быть одобрены FDA и EMA.

Документ предполагает возможность оплаты лечения за рубежом, включая покрытие расходов на транспорт и проживание. Решение по каждому случаю будет принимать экспертный совет фонда на основании эпикриза и рекомендаций медучрежедния, где лечился ребенок.

Правилами предусматриваются условия включения заболевания в перечень: оно должно иметь орфанный статус (не более 10 случаев на 100 тысяч человек), относиться к хроническим болезням с тяжелым течением, а отсутствие патогенетического лечения – приводить к выраженным нарушениям жизненных функций или летальному исходу в детском возрасте. Перечень при этом пересматривается не реже одного раза в два года.

Также правительство утвердило критерии, при которых лекарства будут исключаться из перечней для закупок. Один из них – включение в перечни альтернативных препаратов «преимущественно отечественного производства» с доказанными клиническими или клинико-экономическими преимуществами.

Постановление вступает в силу с февраля 2021 года, поскольку фонд начал функционировать с начала года. Пока был утвержден только порядок приобретения лекарств для нужд «Круга добра», в основном он касался закупки зарегистрированных лекарств.

Экспертный и попечительский советы фонда утвердили несколько незарегистрированных лекарств, необходимых для лечения редких болезней. В их числе – препарат генной терапии Золгенсма (онасемноген абепарвовек) для лечения спинальной мышечной атрофии, Карзиба (динутуксимаб бета) от нейробластомы. Они пока не закупались из-за отсутствия нужных регламентов.

На финансирование фонда в 2021 году предусмотрено 60 млрд рублей. Первый транш в 10 млрд рублей был направлен в феврале. Почти все эти средства уже израсходованы на приобретение зарегистрированных лекарств.