UniQure преуспела в разработке генной терапии гемофилии

Компания UniQure представила обновленные данные клинических исследования IIb фазы генной терапии пациентов с гемофилией В: через три месяца после введения экспериментального препарата AMT-061 у участников отмечался устойчивый уровень фактора свертывания крови IX. Об этом пишет PharmaTimes.

Генотерапия AMT-061 содержит защищенный патентом фактор свертываемости крови IX с мутацией FIX-Padua. Введение препарата восполняет нехватку фактора свертывания крови у пациентов с гемофилией.

В исследование были включены три пациента с тяжелой гемофилией, у которых уровень фактора свертывания IX составлял менее 1%, всем участникам была сделана одна инъекция экспериментального препарата. Через 12 недель в среднем уровень фактора свертывания повысился до 12 недель, а через 16 недель первый пациент достиг показателя 48%. У второго пациента на 14 неделе уровень фактора свертывания составил 25%, а у третьего через 12 недель – 51%.