Целью генной терапии являются рак и сердечно-сосудистые заболевания
В течение нескольких десятилетий общество стало свидетелем значительного прогресса в формировании нового лечебного подхода — генной терапии, в основе которой лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов, переносимых в клетки организма больного. В Китае разработан и с 2003 года внедрен в клиническую практику первый коммерческий геннотерапевтический препарат Гендицин, для лечения плоскоклеточного рака головы и шеи.
В Европе и США некоторые геннотерапевтические препараты находятся на 3 фазе клинических испытаний, а зарегистрированных препаратов нет. Препарат Collategene, разработанный в Японии и предназначенный для лечения состояний, связанных с критической ишемией конечностей, готовится к заключительной фазе клинических испытаний, в том числе в странах Европы и в США. Предварительные протоколы исследований уже согласованы с FDA.
В России в настоящее время проводятся клинические испытания Неоваскулгена, первого в стране геннотерапевтического препарата для лечения критической ишемии нижних конечностей, когда сосуды становятся непроходимыми, а окружающая ткань умирает. Препарат содержит ген, вырабатывающий в клетках больного вещество, стимулирующее рост новых сосудов.
Для многих больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации. Каждый год в РФ выполняется от 30 до 40 тысяч ампутаций, которые в 90% случаев обусловлены критической ишемией нижних конечностей. В настоящее время Неоваскулген проходит 2б/3 фазы клинических испытаний, официальное разрешение на которые Росздравнадзор РФ выдал Институту Стволовых Клеток Человека в апреле 2010 года.
Наряду с успехами генной терапии имеют место и некоторые трудности, которые обусловлены неудачно подобранными векторами (системы для переноса необходимых генов в клетки), неудачным выбором генов и их лечебным воздействием. Необходимо отметить, что на геннотерапевтических компаниях и биотехнологической отрасли в целом сказался Мировой финансовый кризис. Некоторые биотехнологические компании и университеты сократили исследования в этой области из-за отсутствия средств.
В настоящее время большинство компаний, работающих в области генной терапии, развивают препараты для лечения мультифакториальных заболеваний. Основными целями для генной терапии во всем мире являются онкологические и сердечно-сосудистые заболевания.
