Терапию слепоты с помощью стволовых клеток испытают на людях через пять лет

Специалистам из Института офтальмологии при University College London и офтальмологической клиники Moorfield удалось частично восстановить зрение мышам с нефункционирующими фоторецепторами, вырастив их in vitro из эмбриональных стволовых клеток и затем трансплантировав в сетчатку. Авторы работы, опубликованной в журнале Nature Biotechnology, утверждают, что готовы испытать эту методику на людях, но произойдет это не ранее, чем через пять лет.

В своей работе группа под руководством Робина Али (Robin Ali) опиралась на свои предыдущие исследования и достижения в этой области, занявшие в общей сложности десять лет. Ранее им уже удавалось имплантировать в сетчатку взрослых мышей прекурсоры фоторецепторов, выращенные из эмбриональных стволовых клеток, но количество «прижившихся» клеток было чрезвычайно невелико — около полупроцента в 2006 году — и постоянно росло. На этот раз удалось добиться успешной интеграции в сетчатку 20 процентов трансплантированных клеток, доведя их количество до 40 тысяч.

На этот раз при выращивании искусственных светочувствительных нейронов из эмбриональных стволовых клеток Али и его коллеги применили новую методику, позволяющую стволовым клеткам самоорганизовываться в трехмерные ретиноподобные структуры внутри шарика с гелем.

Что особенно важно для последующего применения для терапии лишившихся зрения людей, в ходе экспериментов авторам удалось установить оптимальный временной период для выращивания светочувствительных клеток в лабораторных условиях перед имплантированием их в сетчатку. Этот период должен соответствовать 4-8 дню жизни. В это время клетки являются еще достаточно незрелыми и после трансплантации сами находят правильное положение в сетчатке для дальнейшего развития. Как отметил Али, если их «передержать», этот процесс становится невозможным из-за того, что достигают зрелости нейросенсорные структуры фоторецепторов, называющиеся «внешними сегментами».

В итоге трансплантированные на четвертые — восьмые сутки палочки и колбочки успешно дозревают и самостоятельно устанавливают связи с нервами, передающими визуальные сигналы в головной мозг.

«Сейчас нами получено экспериментальное подтверждение возможности возвращения зрения подобным методом, теперь открыт путь для клинических испытаний», — считает Али, коллеги которого уже имеют опыт выращивания прекурсоров человеческих фоторецепторов из эмбриональных стволовых клеток. В то же время, по мнению Али, до тех пор, пока эта методика будет испытана на людях, пройдет не менее пяти лет. Пока предстоят дальнейшие эксперименты на мышах с тем, чтобы добиться полного излечения от слепоты.

Преимуществом метода является возможность его применения при потере зрения, связанной с полной дисфункцией фоторецепторов — пигментном ретините, макулярной дистрофии сетчатки, связанной с диабетом слепоте.

Стоит отметить, что группа Али — не единственный научный коллектив, занимающийся исследованиями в области терапии слепоты с помощью стволовых клеток. Так, в ноябре 2010 года сообщалось о планах специалистов калифорнийской биотехнологической компании Advanced Cell Technology (ACT) провести клинические испытания терапии эмбриональными стволовыми клетками макулодистрофии Штаргардта — наследственного заболевания, которое проявляется в детском возрасте и сопровождается поражением сетчатки глаза в области желтого пятна. При этом, как сообщалось, специалистам ACT удалось этим методом достичь 100-процентного восстановления зрительной функции у крыс с макулодистрофией.

Кроме того, в феврале 2013 года стало известно о планах японских ученых-офтальмологов в сентябре начать набор пациентов для участия в клинических испытаниях медицинского потенциала индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) для терапии возрастной макулодистрофии.

Специалистам из Института офтальмологии при University College London и офтальмологической клиники Moorfield удалось частично восстановить зрение мышам с нефункционирующими фоторецепторами, вырастив их in vitro из эмбриональных стволовых клеток и затем трансплантировав в сетчатку. Авторы работы, опубликованной в журнале Nature Biotechnology, утверждают, что готовы испытать эту методику на людях, но произойдет это не ранее, чем через пять лет.

В своей работе группа под руководством Робина Али (Robin Ali) опиралась на свои предыдущие исследования и достижения в этой области, занявшие в общей сложности десять лет. Ранее им уже удавалось имплантировать в сетчатку взрослых мышей прекурсоры фоторецепторов, выращенные из эмбриональных стволовых клеток, но количество «прижившихся» клеток было чрезвычайно невелико — около полупроцента в 2006 году — и постоянно росло. На этот раз удалось добиться успешной интеграции в сетчатку 20 процентов трансплантированных клеток, доведя их количество до 40 тысяч.

На этот раз при выращивании искусственных светочувствительных нейронов из эмбриональных стволовых клеток Али и его коллеги применили новую методику, позволяющую стволовым клеткам самоорганизовываться в трехмерные ретиноподобные структуры внутри шарика с гелем.

Что особенно важно для последующего применения для терапии лишившихся зрения людей, в ходе экспериментов авторам удалось установить оптимальный временной период для выращивания светочувствительных клеток в лабораторных условиях перед имплантированием их в сетчатку. Этот период должен соответствовать 4-8 дню жизни. В это время клетки являются еще достаточно незрелыми и после трансплантации сами находят правильное положение в сетчатке для дальнейшего развития. Как отметил Али, если их «передержать», этот процесс становится невозможным из-за того, что достигают зрелости нейросенсорные структуры фоторецепторов, называющиеся «внешними сегментами».

В итоге трансплантированные на четвертые — восьмые сутки палочки и колбочки успешно дозревают и самостоятельно устанавливают связи с нервами, передающими визуальные сигналы в головной мозг.

«Сейчас нами получено экспериментальное подтверждение возможности возвращения зрения подобным методом, теперь открыт путь для клинических испытаний», — считает Али, коллеги которого уже имеют опыт выращивания прекурсоров человеческих фоторецепторов из эмбриональных стволовых клеток. В то же время, по мнению Али, до тех пор, пока эта методика будет испытана на людях, пройдет не менее пяти лет. Пока предстоят дальнейшие эксперименты на мышах с тем, чтобы добиться полного излечения от слепоты.

Преимуществом метода является возможность его применения при потере зрения, связанной с полной дисфункцией фоторецепторов — пигментном ретините, макулярной дистрофии сетчатки, связанной с диабетом слепоте.

Стоит отметить, что группа Али — не единственный научный коллектив, занимающийся исследованиями в области терапии слепоты с помощью стволовых клеток. Так, в ноябре 2010 года сообщалось о планах специалистов калифорнийской биотехнологической компании Advanced Cell Technology (ACT) провести клинические испытания терапии эмбриональными стволовыми клетками макулодистрофии Штаргардта — наследственного заболевания, которое проявляется в детском возрасте и сопровождается поражением сетчатки глаза в области желтого пятна. При этом, как сообщалось, специалистам ACT удалось этим методом достичь 100-процентного восстановления зрительной функции у крыс с макулодистрофией.

Кроме того, в феврале 2013 года стало известно о планах японских ученых-офтальмологов в сентябре начать набор пациентов для участия в клинических испытаниях медицинского потенциала индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) для терапии возрастной макулодистрофии.