Терапия, исправляющая генетические дефекты, хорошо себя показала в тестах с детьми

Ученые использовали уникальную генную терапию для лечения детей с редким отклонением и аутоиммунным недугом, передает BBC. Известно, что дети, рожденные с метахроматической лейкодистрофией сначала развиваются нормально. Но потом в возрасте 1-2 лет из-за генетического дефекта начинается откат назад (разрушается часть мозга). Второе расстройство — синдром Вискотта-Олдрича (СВО). Он оставляет человека беззащитным перед инфекциями, раком. Также иммунная система может атаковать отдельные части тела.

Метод генной терапии разработали сотрудники НИИ Сан-Раффаэле. Они использовали измененный вирус для исправления мутаций в генах человека. Сначала у пациента забираются стволовые клетки из костного мозга. Далее клетки заражает вирус, привнося в них частицы ДНК с правильным кодом. Подправленные клетки имплантируют обратно.

Для тестирования влияния методики на метахроматическую лейкодистрофию отбирались дети, у которых еще на началось ухудшение состояния. Сейчас трое пациентов чувствуют себя в целом не хуже здоровых сверстников. А у троих пациентов с аутоиммунным недугом снизилась частота возникновения инфекций и экземы.

В свою очередь, профессор Бобби Гаспар из Госпиталя Грейт Ормонд Стрит использует подход для лечения дефицита аденозин дезаминазы. Это наследственное заболевание, приводящее к избирательному разрушению лимфоцитов. Итог — сильная комбинированная иммунная недостаточность, схожая по течению со СПИДом.