Технику редактирования генов CRISPR испытают на людях в 2017 году

Биотехнологический стартап Editas Medicine предупредил, что в 2017 году планирует начать тестирование инновационной технологии генной модификации человека. Это исключительно полезная технология, которая позволит людям излечиться от некоторых врождённых заболеваний.

Выступая на конференции EmTech в Кембридже, исполнительный директор компании Кэтрин Босли (Katrine Bosley) сказала, что в 2017 году должны стартовать клинические тесты технологии под названием CRISPR для лечения редкого неизлечимого заболевания — врождённой слепоты Лебера. Это будет первый случай применения CRISPR на людях. Затем начнут лечить и другие врождённые заболевания.

Техника редактирования генов с помощью CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats; палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) изобретена три года назад. Но она настолько дёшева, точна и проста в использовании, что открывает огромные возможности перед стартапами для экспериментов по генной инженерии.

CRISPR уже испытали для генетической модификации обезьян, и сейчас идёт дискуссия о правовом регулировании использования генной инженерии на людях. Пока что мнение политиков в западных странах склоняется к тому, что законодательно можно разрешить использование технологии только в медицинских целях для лечения врождённых заболеваний. Общественное мнение разделилось.

На диаграмме показаны результаты опроса американцев на тему генетических модификаций детей.

Так или иначе, главное, чтобы технология была разработана и испытана, а затем в мире обязательно найдутся страны с более либеральным законодательством. Фактически, такие законодательные ограничения не имеют особого смысла, потому что из «офшорных» стран технология всё равно распространится по остальному миру рано или поздно, да и общественное мнение может кардинально измениться в течение нескольких десятилетий, после чего законодатели тоже изменят своё решение и приведут законодательство в соответствии с запросами людей. Это видно хотя бы по отношению американского общества к легализации марихуаны, против чего раньше высказывалось абсолютное большинство, а сейчас — наоборот, большинство поддерживает такую практику.

Editas Medicine — один из нескольких стартапов, среди них Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics, планирующих корректировать ДНК человека в медицинских целях, то есть для исправления генетических нарушений у детей и взрослых.

CRISPR позволяет «ремонтировать» повреждённые гены, так что подходит для лечения нескольких тысяч врождённых заболеваний, многие из которых считаются неизлечимыми, как болезнь Хантингтона и кистозный фиброз (муковисциоз).

Врождённая слепота Лебера встречается всего у двух-трёх из 100 000 новорожденных. «Цель, которую они выбрали [для эксперимента], просто фантастическая; у неё есть все подходящие характеристики для осуществления простой коррекции», — говорит Жан Беннет (Jean Bennet), директор отделения продвинутой терапии сетчатки и глазной терапии в медицинской школе университета Пенсильвании. Он пояснил, что младенцы с врождённой слепоты Лебера видят только большие яркие объекты, а с возрастом и эта способность может исчезнуть.

Теоретически, CRISPR должен легко исправить этот генетический недостаток. Докторам известен конкретный ген, который нужно исправить, а глазное яблоко легко доступно для необходимой операции. Сама операция заключается в том, что в сетчатку глаза вводят смесь модифицированных вирусов, которые запрограммированы на выполнение инструкций по производству компонентов CRISPR, в том числе специального протеина, который способен вырезать повреждённый ген в его точном местоположении.

Специалисты говорят, что для лечения требуется удалить около 1000 нуклеотидов из гена под названием CEP290 в фоторецепторах сетчатки. После удаления, как показывают лабораторные испытания, ген должен возобновить нормальную работу.

Во время клинических испытаний генные инженеры проверят, насколько эффективна генная терапия и какие побочные эффекты появятся при вмешательстве в человеческую ДНК. Перед испытаниями на людьми ещё проведут ряд лабораторных тестов, в том числе на животных.

Теоретически, CRISPR можно использовать для генного редактирования в любой части тела, но на практике отремонтировать ДНК во многих типах клеток довольно проблематично, например, в клетках мозга, так что в первое время сфера генной инженерии будет несколько ограничена.

Тем не менее CRISPR способен выполнять такие задачи, которые не под силу стандартным методам генной инженерии. Те предполагают доставку в орган готовых здоровых генов внутри тела вирусов. Тот же ген CEP290 слишком большой, чтобы поместить его внутри вируса, поэтому редактирование цепочки нуклеотидов непосредственно в клетках человеческого тела — единственный выход.