Препарат Santhera получил одобрение FDA для лечения мышечной дистрофии

FDA одобрило препарат Agamree от Santhera Pharmaceuticals для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов от двух лет. Препарат появится в США в I квартале 2024 года.

Фото: grandbrothers/123rf.com

Santhera Pharmaceuticals сообщила, что FDA одобрило препарат Agamree для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов в возрасте двух лет и старше.

МДД представляет собой редкое заболевание, связанное с атрофией мышц. Оно ежегодно поражает одного из 3500 мальчиков во всем мире.

Agamree действует аналогично кортикостероидам, таким как преднизолон, которые считаются стандартом лечения пациентов с дистрофией Дюшенна. При этом у препарата отсутствуют проблемы с безопасностью, такие как чрезмерное увеличение веса и рост волос.

Одобрение препарата подтверждено данными ключевого исследования II фазы, в котором препарат показал эффективность, сравнимую с текущим стандартом лечения.

Ранее в этом месяце препарат получил поддержку европейского регулятора. Santhera ожидает решения Европейской комиссии об одобрении препарата позднее в этом году.

Швейцарский производитель Santhera передал Catalyst коммерческие права на производство и поставки препарата под торговой маркой Agamree в Северной Америке за авансовый платеж в размере 75 млн долл. и инвестиции в акционерный капитал в размере 15 млн долл.

После коммерческого запуска препарата Catalyst планирует ввести программу финансовой помощи, чтобы обеспечить доступность препарата и минимизировать выплаты для пациентов. Лонч лекарства в США ожидается в I квартале 2024 года.