Препарат от Regenxbio оказался эффективным при мышечной дистрофии Дюшенна

Получение экспериментального генотерапевтического препарата от Regenxbio Inc. способствовало улучшению состояния детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Однако результаты данного небольшого исследования пока не позволяют утверждать, что Regenxbio сможет составить конкуренцию лидеру рынка Sarepta Therapeutics Inc.

По данным Regenxbio, через девять месяцев терапии у первых пяти детей, получавших препарат в более высокой дозе, было отмечено улучшение двигательных функций и сократилось время, необходимое для выполнения некоторых действий — вставания, ходьбы и подъема. В настоящее время проводится более масштабное исследование при участии около 30 пациентов, которое, как ожидается, завершится к концу года, а его результаты будут переданы на рассмотрение в регулирующие органы в середине 2026 года.

Исполнительный директор Regenxbio Карран Симпсон говорит о многообещающих результатах проводимого исследования, свидетельствующих о повышении уровня микродистрофина, который заменяет диистрофин, недостающий при мышечной дистрофии Дюшенна.

Тем не менее остается много вопросов. Исследование проводилось без формирования контрольной группы. Вместо этого проводили сравнение полученных результатов с результатами других пациентов, соответствующих по возрасту и характеру течения заболевания. К настоящему моменту состояние данных пациентов начало бы ухудшаться. По данным компании, дети, получавшие генную терапию, испытывали тошноту, рвоту и утомляемость, однако серьезных побочных эффектов на данный момент зарегистрировано не было.

Базовое исследование III фазы будет включать измерение уровня микродистрофина. Компания планирует добиваться одобрения препарата по ускоренной процедуре.

Получение экспериментального генотерапевтического препарата от Regenxbio Inc. способствовало улучшению состояния детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Однако результаты данного небольшого исследования пока не позволяют утверждать, что Regenxbio сможет составить конкуренцию лидеру рынка Sarepta Therapeutics Inc.

По данным Regenxbio, через девять месяцев терапии у первых пяти детей, получавших препарат в более высокой дозе, было отмечено улучшение двигательных функций и сократилось время, необходимое для выполнения некоторых действий — вставания, ходьбы и подъема. В настоящее время проводится более масштабное исследование при участии около 30 пациентов, которое, как ожидается, завершится к концу года, а его результаты будут переданы на рассмотрение в регулирующие органы в середине 2026 года.

Исполнительный директор Regenxbio Карран Симпсон говорит о многообещающих результатах проводимого исследования, свидетельствующих о повышении уровня микродистрофина, который заменяет диистрофин, недостающий при мышечной дистрофии Дюшенна.

Тем не менее остается много вопросов. Исследование проводилось без формирования контрольной группы. Вместо этого проводили сравнение полученных результатов с результатами других пациентов, соответствующих по возрасту и характеру течения заболевания. К настоящему моменту состояние данных пациентов начало бы ухудшаться. По данным компании, дети, получавшие генную терапию, испытывали тошноту, рвоту и утомляемость, однако серьезных побочных эффектов на данный момент зарегистрировано не было.

Базовое исследование III фазы будет включать измерение уровня микродистрофина. Компания планирует добиваться одобрения препарата по ускоренной процедуре.