Вторник, 14 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Препарат от миострофии Дюшенна от Sarepta не достиг первичной контрольной точки на испытаниях

06.11.2023
в Новости медицины и фармации
Генная терапия против мышечной дистрофии Дюшенна от Sarepta Therapeutics не смогла достичь первичной контрольной точки в ходе испытаний. Ранее FDA одобрило препарат по ускоренной схеме.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: CDC

Клиническое испытание новой генной терапии против мышечной дистрофии Дюшенна Elevidys, разработанной Sarepta Therapeutics, не достигло своей главной цели. Об этом заявила биотехнологическая компания на своем сайте.

Четыре месяца назад FDA предоставило ускоренное одобрение препарату Elevidys для амбулаторных пациентов в возрасте 4—5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Исследование под названием EMBARK должно было подтвердить это решение и дать основание для выдачи полного одобрения.

Но по основному показателю исследования — функциональной шкале, известной как амбулаторная оценка North Star, пациенты, принимавшие препарат, достигли оценки 2,6 балла по сравнению с 1,9 баллами у тех, кто принимал плацебо. По словам представителей Sarepta, разница не была статистически значимой.

При этом по таким показателям, как скорость, с которой участники могли подняться или пройти десять метров, Elevidys помог участникам улучшить свои показатели.

Обычно FDA не считает данные по вторичным контрольным точкам положительными, если исследование не достигает основной конечной точки. Но при тяжелых заболеваниях, таких как миодистрофия Дюшенна, применяется более гибкий подход. Компания поделилась результатами с FDA и планирует попросить агентство расширить маркировку препарата.

«Наша цель — расширить маркировку, чтобы охватить всех поддающихся лечению пациентов с дистрофией Дюшенна, независимо от возраста или амбулаторного статуса», — заявил генеральный директор Sarepta Дуг Ингрэм.

При миодистрофии Дюшенна мутации в гене дистофина проявляются характерной мышечной слабостью и задержкой в развитии. Болезнь поражает в основном мальчиков и обычно приводит к летальному исходу.

 

Пред.

Путин поручил обеспечить детей системами непрерывного мониторинга глюкозы

След.

В Хакасии московский поставщик лекарств сорвал два контракта с больницей

СвязанныеСообщения

ГК Промет‑Урал нарастила производство рентгенозащитного оборудования и одежды
Новости медицины и фармации

ГК Промет‑Урал нарастила производство рентгенозащитного оборудования и одежды

14.10.2025
Две трети россиян считают, что некоторые продукты повышают риски развития рака
Новости медицины и фармации

Две трети россиян считают, что некоторые продукты повышают риски развития рака

14.10.2025
В Москве открылась фотовыставка «Портрет врача интегративной медицины»
Новости медицины и фармации

В Москве открылась фотовыставка «Портрет врача интегративной медицины»

14.10.2025
След.
В Хакасии московский поставщик лекарств сорвал два контракта с больницей

В Хакасии московский поставщик лекарств сорвал два контракта с больницей

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Книги по биологии 1 Книги по биологии 1 479 ₽
  • Molecular Cell Biology 4 Molecular Cell Biology 4 342 ₽
  • Muscle and Sensory Testing Muscle and Sensory Testing 479 ₽
  • Энциклопедия массажа Энциклопедия массажа 342 ₽

Товары

  • Primer On The Rheumatic Diseases Primer On The Rheumatic Diseases 274 ₽
  • Orthopedic Books 7 Orthopedic Books 7 684 ₽
  • Atlas of Dermatology, Diepgen Atlas of Dermatology, Diepgen 342 ₽
  • Surgical Pathology of the GI Tract, Liver, Biliary Tract and Pan Surgical Pathology of the GI Tract, Liver, Biliary Tract and Pan 342 ₽
  • Clinical Image CD from Harvard Intensive Medical Review Clinical Image CD from Harvard Intensive Medical Review 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • ГК Промет‑Урал нарастила производство рентгенозащитного оборудования и одежды
  • Две трети россиян считают, что некоторые продукты повышают риски развития рака
  • В Москве открылась фотовыставка «Портрет врача интегративной медицины»
  • «Скопинфарм» займется контрактным производством пяти препаратов AstraZeneca
  • FDA одобрило первый подкожный препарат длительного действия при биполярном расстройстве
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version