Препарат Kalydeco одобрен в ЕС для лечения младенцев с муковисцидозом
По информации компании Vertex Pharmaceuticals («Вертекс Фармасьютикалз»), Еврокомиссия одобрила расширение спектра показаний к применению препарата Kalydeco (ivacaftor): теперь он разрешен к применению у детей с муковисцидозом (МВ) в возрасте 12-24 мес., сообщает PharmaTimes.
Действия регулятора основаны на данных продолжающегося клинического исследования (КИ) безопасности III фазы ARRIVAL с участием детей с МВ в возрасте 12-24 мес., у которых имеется одна из 10 мутаций гена CFTR.
В компании отметили, что данные КИ подтверждают соответствие профиля безопасности таковому, полученному в предыдущих исследованиях с участием детей более старшего возраста и взрослых.
Kalydeco – первый и единственный в Европе препарат, одобренный для лечения первопричины МВ у столь маленьких пациентов.
Препарат уже обращается на рынке Великобритании для лечения пациентов в возрасте от 2 лет с одной из 9 мутаций гена CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R. Он также одобрен для лечения МВ у пациентов в возрасте от 18 лет
По информации компании Vertex Pharmaceuticals («Вертекс Фармасьютикалз»), Еврокомиссия одобрила расширение спектра показаний к применению препарата Kalydeco (ivacaftor): теперь он разрешен к применению у детей с муковисцидозом (МВ) в возрасте 12-24 мес., сообщает PharmaTimes.
Действия регулятора основаны на данных продолжающегося клинического исследования (КИ) безопасности III фазы ARRIVAL с участием детей с МВ в возрасте 12-24 мес., у которых имеется одна из 10 мутаций гена CFTR.
В компании отметили, что данные КИ подтверждают соответствие профиля безопасности таковому, полученному в предыдущих исследованиях с участием детей более старшего возраста и взрослых.
Kalydeco – первый и единственный в Европе препарат, одобренный для лечения первопричины МВ у столь маленьких пациентов.
Препарат уже обращается на рынке Великобритании для лечения пациентов в возрасте от 2 лет с одной из 9 мутаций гена CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R. Он также одобрен для лечения МВ у пациентов в возрасте от 18 лет
