Среда, 25 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Препарат для терапии миодистрофии Дюшенна зарегистрирован «Р-Фарм»

14.08.2024
в Новости медицины и фармации
препарат для терапии миодистрофии дюшенна зарегистрирован «р-фарм»


Группа компаний «Р-Фарм» объявляет о регистрации в России препарата Вилтепсо (вилтоларсен) для терапии миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Препарат восстанавливает синтез функционального дистрофина, что позволяет значительно изменить течение заболевания.

Вилтоларсен разработан японской компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с Nippon Shinyaku лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации препарата на территории Российской Федерации.

Миодистрофия Дюшенна — это редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. Вследствие мутации в гене, кодирующем белок дистрофин, происходит нарушение синтеза белка. Различные изомеры этого белка необходимы человеку для нормальной работы сетчатки, головного мозга, периферической нервной системы и других органов. Однако основную функцию этот белок несет в мышцах, не позволяя им разрушаться во время работы. Отсутствие белка приводит к дегенерации (разрушению) мышечных волокон и, как следствие, утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца. При естественном течении заболевания ребенок в 9–12 лет садится в инвалидное кресло и в 20–25 лет погибает от сердечно-легочной недостаточности. В настоящее время миодистрофия Дюшенна неизлечима, но новые разработки патогенетической терапии, одна из которых — препарат вилтоларсен, дает надежду детям и их семьям на улучшение качества жизни.

Вилтоларсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена — экзона 53. Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, вилтоларсен «скрывает» мутацию и делает возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В клинических исследованиях препарат способствовал сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии и значительно замедлял прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.

Препарат также зарегистрирован в Японии, США и Республике Казахстан. В 2022 году вилтоларсен был включен в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра» для оказания помощи детям с тяжелыми, жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими заболеваниями.

«Обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями передовой терапией — одна из важнейших задач группы “Р-Фарм”. В настоящее время терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов. Россия стала четвертой страной в мире, где этот препарат прошел государственную регистрацию и стал доступным детям с редкой смертельной болезнью», — сказал Василий Игнатьев, генеральный директор группы компаний «Р-Фарм».

препарат для терапии миодистрофии дюшенна зарегистрирован «р-фарм»


Группа компаний «Р-Фарм» объявляет о регистрации в России препарата Вилтепсо (вилтоларсен) для терапии миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Препарат восстанавливает синтез функционального дистрофина, что позволяет значительно изменить течение заболевания.

Вилтоларсен разработан японской компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с Nippon Shinyaku лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации препарата на территории Российской Федерации.

Миодистрофия Дюшенна — это редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. Вследствие мутации в гене, кодирующем белок дистрофин, происходит нарушение синтеза белка. Различные изомеры этого белка необходимы человеку для нормальной работы сетчатки, головного мозга, периферической нервной системы и других органов. Однако основную функцию этот белок несет в мышцах, не позволяя им разрушаться во время работы. Отсутствие белка приводит к дегенерации (разрушению) мышечных волокон и, как следствие, утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца. При естественном течении заболевания ребенок в 9–12 лет садится в инвалидное кресло и в 20–25 лет погибает от сердечно-легочной недостаточности. В настоящее время миодистрофия Дюшенна неизлечима, но новые разработки патогенетической терапии, одна из которых — препарат вилтоларсен, дает надежду детям и их семьям на улучшение качества жизни.

Вилтоларсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена — экзона 53. Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, вилтоларсен «скрывает» мутацию и делает возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В клинических исследованиях препарат способствовал сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии и значительно замедлял прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.

Препарат также зарегистрирован в Японии, США и Республике Казахстан. В 2022 году вилтоларсен был включен в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра» для оказания помощи детям с тяжелыми, жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими заболеваниями.

«Обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями передовой терапией — одна из важнейших задач группы “Р-Фарм”. В настоящее время терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов. Россия стала четвертой страной в мире, где этот препарат прошел государственную регистрацию и стал доступным детям с редкой смертельной болезнью», — сказал Василий Игнатьев, генеральный директор группы компаний «Р-Фарм».

Тэги: Р-Фармдетипатогенетическая терапиялокализация производствамышечная дистрофия Дюшеннаорфанные заболеваниярегистрация
Пред.

В суде снова рассматривают дело о махинациях с поставкой в Минобороны медтехники для борьбы с COVID-19

След.

Некогда болеть: почти половина компаний не готовы отпускать работников болеть без справки от врача

СвязанныеСообщения

Верховный Суд поддержал ФАС в деле в отношении компании «Акрихин»
Новости медицины и фармации

Верховный Суд поддержал ФАС в деле в отношении компании «Акрихин»

25.06.2025
Препарат от Nektar показал высокие результаты при лечении атопического дерматита
Новости медицины и фармации

Препарат от Nektar показал высокие результаты при лечении атопического дерматита

25.06.2025
Фонд Билла и Мелинды Гейтс выделит Альянсу по вакцинам 1,6 млрд долларов США
Новости медицины и фармации

Фонд Билла и Мелинды Гейтс выделит Альянсу по вакцинам 1,6 млрд долларов США

25.06.2025
След.
Некогда болеть: почти половина компаний не готовы отпускать работников болеть без справки от врача

Некогда болеть: почти половина компаний не готовы отпускать работников болеть без справки от врача

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Ультразвуковая диагностика Ультразвуковая диагностика 479 ₽
  • Cardiology Books Cardiology Books 342 ₽
  • Med-Challenger for Emergency Physicians Med-Challenger for Emergency Physicians 205 ₽
  • Nephrology,  Epidemiology,  Statictics,  Evidence medicine Nephrology, Epidemiology, Statictics, Evidence medicine 342 ₽

Товары

  • Ophthalmic Surgery — Principles and Techniques Ophthalmic Surgery - Principles and Techniques 342 ₽
  • Alternative Medicine Books 7 Alternative Medicine Books 7 342 ₽
  • Interactive Hand — Surgical Anatomy Interactive Hand - Surgical Anatomy 342 ₽
  • Патологическая анатомия Патологическая анатомия 342 ₽
  • Компьютерная томография и магнитно-резонансная томография брюшно Компьютерная томография и магнитно-резонансная томография брюшно 479 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Верховный Суд поддержал ФАС в деле в отношении компании «Акрихин»
  • Препарат от Nektar показал высокие результаты при лечении атопического дерматита
  • Фонд Билла и Мелинды Гейтс выделит Альянсу по вакцинам 1,6 млрд долларов США
  • В США одобрен препарат от AstraZeneca и Daiichi для лечения рака легкого
  • CDC США не нашел подтверждений связи вакцин с тимеросалом и  развитием аутизма
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version