Первый российский БМКП сможет выйти на клинические исследования года через три

«Мы не пойдем тем путем, по какому стала развиваться отечественная фармпромышленность, когда каждая компания сама решала, что она будет производить и какие заводы строить, а в итоге многие сегодня выпускают одни и те же препараты, конкурируя друг с другом на рынке и неэффективно расходуя бюджетные средства. Мы постараемся построить работу по созданию и выпуску биомедицинских клеточных продуктов (БМКП) иначе», – заявил Алексей Мартынов, генеральный директор компании «Икс-Биоселл» и президент Ассоциации производителей БМКП, на открывшемся 2 апреля в Петербурге форуме IPhEB.

Догнать и перегнать

В рамках форума была проведена специальная сессия, посвященная проблемам развития биотехнологического направления, и главный вывод дискуссии: в России уже достаточно много исследований и разработок в области создания БМКП, и обогнать лет через десять по объему их выпуска и США, и ЕС вполне реально. Правда, для этого необходимы огромные финансовые средства, высококвалифицированные кадры – непочатый край работы.

Во-первых, надо скоординировать работу ученых, чтобы они не дублировали друг друга в своих исследованиях, пытаясь создать одно и то же. Во-вторых, нужно как можно быстрее решить вопросы, связанные с проведением доклинических исследований: дизайном испытаний, когда изучается действие продукта из клеток человека на животных, никто пока не владеет. Наконец, необходимо создать производственные центры, где будет возможно произвести БМКП уже для проведения клинических исследований (по ФЗ № 180 к клиническим испытаниям допускаются продукты, произведенные на прошедших лицензирование производственных площадках). Собственно, для координации этой работы и взаимодействия всех заинтересованных участников индустрии в этой области и была создана Ассоциация производителей биомедицинских клеточных продуктов.

Сегодня мировой рынок по производству биопрепаратов оценивается в 13,3 млрд долл., из них почти равные части (9,7 млрд и 7, 6 млрд) тратятся на два направления – генную инженерию и клеточную терапию. Среднегодовой темп роста объема рынка этих препаратов – 22%, и, по прогнозам экспертов, через несколько лет суммы затрат в этой области вырастут до 500 млрд долл. При этом создание продукта и его коммерциализация занимают от семи до десяти лет, но, как и в «химической» фарме, до финиша доходят далеко не все препараты.

«В мире сегодня в области клеточной терапии работают более семисот компаний, лидерами считаются Великобритания, США, Япония и Южная Корея, – рассказал участникам сессии Алексей Люндуп, исполнительный директор Ассоциации производителей БМКП.  – Уже защищено более 30 тысяч патентов, но зарегистрировано пока 30 продуктов. Лидер этого направления, Великобритания, в среднем тратит на разработку БМКП около полутора млрд фунтов. В стране создана организация Cell Therapy Catapult для кооперации работы исследователей, промышленников и регулирующих учреждений. В результате ее деятельности удается вывести на рынок продукт за семь лет, что считается довольно быстрым продвижением».

Эксперты приводили примеры успешного западного опыта.  В том числе об активной работе в области клеточной терапии рассказал профессор Тадеуш Петруча, заведующий кафедрой биотехнологии медицинского университета в Лодзи (Польша). А чем же может похвастаться сегодня Россия?

Копии и подлинники

О готовности работать в этой области заявили 30 компаний, зарегистрировано 500 патентов на БМКП и есть научные публикации. Надо напомнить, что в нашей стране препараты на основе клеток человека использовались уже давно: до 2012 г. было выдано одиннадцать специальных разрешений на применение клеточных технологий в клинической практике (в рамках ВМП). Но после выхода ФЗ № 180 эти разрешения утратили силу.

«Могу вас заверить, что идеи у наших ученых зачастую куда интереснее тех, что мы видим у наших западных коллег, – говорит Алексей Мартынов. – В России имеется достаточно много научно-производственных комплексов, которые могут получить лицензию на производство биомедицинских клеточных продуктов, и в результате хорошей координации между ними все комплексы могут быть загружены, в том числе по принципу контрактного производства».

Алексей Мартынов уверен, что при правильной организации процесса российские специалисты вполне смогут со временем догнать мировых лидеров этого направления. Правда, начинать придется с элементарного копирования успешного зарубежного опыта, где все построено только для одного – максимально быстрого продвижения продукта от начала его разработки до момента выхода на рынок.

По словам эксперта, в стране в этом направлении сегодня работает большое количество научных институтов и у каждого есть какие-то разработки, правда, большая часть из них даже не запатентована.

«Ученые не хотят работать над выведением продукта на рынок, им интереснее заниматься наукой, что логично», – отмечает Мартынов. В этой ситуации надежды возлагаются на стартапы, которые заинтересованы в получении готового препарата максимально быстро.

Есть и другой пример – созданный год назад в Москве на базе Института биоорганической химии консорциум «Биоорганика», в который вошли уже 15 организаций.

«Из отобранных двухсот запатентованных открытий были выбраны двадцать девять как имеющие реальные коммерческие перспективы, – рассказал руководитель Центра НТИ Института Владимир Исаеев. – Это продукты на разных стадиях готовности, в основном прошедшие доклинические испытания, и сейчас мы учимся ими торговать».

В мире БМКП используются в основном при лечении социально значимых заболеваний – диабете, онкологии, кардиологии, когда классические лекарства, созданные путем химического синтеза, себя уже исчерпали. В нашей стране пока ни одного зарегистрированного биомедицинского клеточного продукта нет, и в повестке дня – подготовка центров доклинических исследований.

«Методология проведения доклинических исследований БМКП, да и клинических тоже, должна быть совершенно иной. Можем ли мы использовать стандартных животных, если тестируем на них человеческие клетки? Видимо, от исследований in vivo надо переходить к исследованиям in vitro и in silico (компьютерному моделированию), к чему российские исследователи пока не готовы, да и нормативная база для доклинических исследований БМКП полностью отсутствует», – констатировала Мария Зайцева, ведущий научный сотрудник ФГБУН «Институт токсикологии» ФМБА, национальный GLP-инспектор.

По словам Алексея Мартынова, компания «Икс-Биоселл», которую он возглавляет, совместно с институтом ФМБА в Москве в настоящий момент как раз и разрабатывает дизайн доклинических исследований биомедицинского клеточного продукта. Вскоре эти исследования, надеется эксперт, можно будет проводить, а затем понадобится центр, где проверенный в доклинике продукт можно будет изготовить уже для клиники. «Такой производственный центр, а лучше несколько, необходимо создать как можно быстрее, – говорит Алексей Мартынов. – Только после этого появится возможность нарабатывать продукт для проведения клинических испытаний БМКП».

На всю эту работу эксперт отводит три года.

«Мы не пойдем тем путем, по какому стала развиваться отечественная фармпромышленность, когда каждая компания сама решала, что она будет производить и какие заводы строить, а в итоге многие сегодня выпускают одни и те же препараты, конкурируя друг с другом на рынке и неэффективно расходуя бюджетные средства. Мы постараемся построить работу по созданию и выпуску биомедицинских клеточных продуктов (БМКП) иначе», – заявил Алексей Мартынов, генеральный директор компании «Икс-Биоселл» и президент Ассоциации производителей БМКП, на открывшемся 2 апреля в Петербурге форуме IPhEB.

Догнать и перегнать

В рамках форума была проведена специальная сессия, посвященная проблемам развития биотехнологического направления, и главный вывод дискуссии: в России уже достаточно много исследований и разработок в области создания БМКП, и обогнать лет через десять по объему их выпуска и США, и ЕС вполне реально. Правда, для этого необходимы огромные финансовые средства, высококвалифицированные кадры – непочатый край работы.

Во-первых, надо скоординировать работу ученых, чтобы они не дублировали друг друга в своих исследованиях, пытаясь создать одно и то же. Во-вторых, нужно как можно быстрее решить вопросы, связанные с проведением доклинических исследований: дизайном испытаний, когда изучается действие продукта из клеток человека на животных, никто пока не владеет. Наконец, необходимо создать производственные центры, где будет возможно произвести БМКП уже для проведения клинических исследований (по ФЗ № 180 к клиническим испытаниям допускаются продукты, произведенные на прошедших лицензирование производственных площадках). Собственно, для координации этой работы и взаимодействия всех заинтересованных участников индустрии в этой области и была создана Ассоциация производителей биомедицинских клеточных продуктов.

Сегодня мировой рынок по производству биопрепаратов оценивается в 13,3 млрд долл., из них почти равные части (9,7 млрд и 7, 6 млрд) тратятся на два направления – генную инженерию и клеточную терапию. Среднегодовой темп роста объема рынка этих препаратов – 22%, и, по прогнозам экспертов, через несколько лет суммы затрат в этой области вырастут до 500 млрд долл. При этом создание продукта и его коммерциализация занимают от семи до десяти лет, но, как и в «химической» фарме, до финиша доходят далеко не все препараты.

«В мире сегодня в области клеточной терапии работают более семисот компаний, лидерами считаются Великобритания, США, Япония и Южная Корея, – рассказал участникам сессии Алексей Люндуп, исполнительный директор Ассоциации производителей БМКП.  – Уже защищено более 30 тысяч патентов, но зарегистрировано пока 30 продуктов. Лидер этого направления, Великобритания, в среднем тратит на разработку БМКП около полутора млрд фунтов. В стране создана организация Cell Therapy Catapult для кооперации работы исследователей, промышленников и регулирующих учреждений. В результате ее деятельности удается вывести на рынок продукт за семь лет, что считается довольно быстрым продвижением».

Эксперты приводили примеры успешного западного опыта.  В том числе об активной работе в области клеточной терапии рассказал профессор Тадеуш Петруча, заведующий кафедрой биотехнологии медицинского университета в Лодзи (Польша). А чем же может похвастаться сегодня Россия?

Копии и подлинники

О готовности работать в этой области заявили 30 компаний, зарегистрировано 500 патентов на БМКП и есть научные публикации. Надо напомнить, что в нашей стране препараты на основе клеток человека использовались уже давно: до 2012 г. было выдано одиннадцать специальных разрешений на применение клеточных технологий в клинической практике (в рамках ВМП). Но после выхода ФЗ № 180 эти разрешения утратили силу.

«Могу вас заверить, что идеи у наших ученых зачастую куда интереснее тех, что мы видим у наших западных коллег, – говорит Алексей Мартынов. – В России имеется достаточно много научно-производственных комплексов, которые могут получить лицензию на производство биомедицинских клеточных продуктов, и в результате хорошей координации между ними все комплексы могут быть загружены, в том числе по принципу контрактного производства».

Алексей Мартынов уверен, что при правильной организации процесса российские специалисты вполне смогут со временем догнать мировых лидеров этого направления. Правда, начинать придется с элементарного копирования успешного зарубежного опыта, где все построено только для одного – максимально быстрого продвижения продукта от начала его разработки до момента выхода на рынок.

По словам эксперта, в стране в этом направлении сегодня работает большое количество научных институтов и у каждого есть какие-то разработки, правда, большая часть из них даже не запатентована.

«Ученые не хотят работать над выведением продукта на рынок, им интереснее заниматься наукой, что логично», – отмечает Мартынов. В этой ситуации надежды возлагаются на стартапы, которые заинтересованы в получении готового препарата максимально быстро.

Есть и другой пример – созданный год назад в Москве на базе Института биоорганической химии консорциум «Биоорганика», в который вошли уже 15 организаций.

«Из отобранных двухсот запатентованных открытий были выбраны двадцать девять как имеющие реальные коммерческие перспективы, – рассказал руководитель Центра НТИ Института Владимир Исаеев. – Это продукты на разных стадиях готовности, в основном прошедшие доклинические испытания, и сейчас мы учимся ими торговать».

В мире БМКП используются в основном при лечении социально значимых заболеваний – диабете, онкологии, кардиологии, когда классические лекарства, созданные путем химического синтеза, себя уже исчерпали. В нашей стране пока ни одного зарегистрированного биомедицинского клеточного продукта нет, и в повестке дня – подготовка центров доклинических исследований.

«Методология проведения доклинических исследований БМКП, да и клинических тоже, должна быть совершенно иной. Можем ли мы использовать стандартных животных, если тестируем на них человеческие клетки? Видимо, от исследований in vivo надо переходить к исследованиям in vitro и in silico (компьютерному моделированию), к чему российские исследователи пока не готовы, да и нормативная база для доклинических исследований БМКП полностью отсутствует», – констатировала Мария Зайцева, ведущий научный сотрудник ФГБУН «Институт токсикологии» ФМБА, национальный GLP-инспектор.

По словам Алексея Мартынова, компания «Икс-Биоселл», которую он возглавляет, совместно с институтом ФМБА в Москве в настоящий момент как раз и разрабатывает дизайн доклинических исследований биомедицинского клеточного продукта. Вскоре эти исследования, надеется эксперт, можно будет проводить, а затем понадобится центр, где проверенный в доклинике продукт можно будет изготовить уже для клиники. «Такой производственный центр, а лучше несколько, необходимо создать как можно быстрее, – говорит Алексей Мартынов. – Только после этого появится возможность нарабатывать продукт для проведения клинических испытаний БМКП».

На всю эту работу эксперт отводит три года.