Пациенты с орфанными заболеваниями нуждаются в своевременном лекобеспечении

В преддверии Всемирного дня легочной гипертензии эксперты из государственных, научно-исследовательских, медицинских и общественных организаций обсудили на пресс-конференции в «Интерфаксе» 24 апреля проблему лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями. Пациенты с одной из форм легочной гипертензии могут получить помощь от государства только, когда станут инвалидами.

Легочная гипертензия – редкое тяжелое прогрессирующее и угрожающее жизни заболевание легких и сердца. Одна из ключевых проблем заболевания – это длительная диагностика, так как в настоящее время может пройти несколько лет от появления первых жалоб до постановки окончательного диагноза. Это приводит к тому, что более 70% пациентов диагностируются с III и IV функциональными классами, т.е. уже в тяжелом состоянии. Результаты первого международного регистра пациентов с легочной гипертензией свидетельствуют о неблагоприятном прогнозе для пациентов. «Пациенты погибают в первые 3 года жизни, из-за позднего диагноза или его отсутствия. Кто получает раннюю терапию — живут долго и полноценно», — сообщила заместитель директора Института ЕАЭС Елена Красильникова.

Председатель правления центра экспертной помощи «Дом Редких» Анастасия Татарникова отметила сложившийся парадокс: «Сегодня пациент должен дожить до своего худшего состояния – получить инвалидность, только тогда он может получить лекарства. Это замкнутый круг, который противоречит принципам здравоохранения, которое ориентировано на   превентивность. Существующая система обеспечения лекарствами не удовлетворяет нуждам и потребностям пациентов». Представитель пациентского сообщества также привела пример несовершенства нормативно-правового регулирования. «Два вида одного заболевания легочной гипертензии – идиопатическая легочная артериальная гипертензия (иЛАГ) и хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия (ХТЭЛГ) – имеют разную степень доступности патогенетической терапии. Несмотря на то, что иЛАГ, находясь в так называемом «Перечне 19-ти» (орфанных заболеваний), пациенты все ещё сталкиваются с серьёзными проблемами с лекарствами, о чем свидетельствуют регулярные обращения на «горячую линию» нашей организации. Эти проблемы, в первую очередь, связаны с высокой финансовой нагрузкой для региональных бюджетов. Ещё сложнее обстоят дела у пациентов с ХТЭЛГ: для них отсутствие в каком-либо перечне, включая «Перечень 19-ти», делает наличие инвалидности обязательным для получения бесплатной терапии. Очевидно, что обе нозологии требуют системного решения с участием федерального бюджета».

В 2018 году ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова» Минздрава РФ и Bayer подписали меморандум о сотрудничестве в области трансляционной медицины, разработки и применения инновационных лекарственных препаратов. В рамках развития сотрудничества один из проектов НМИЦ им. В.А. Алмазова получил экспертную и грантовую поддержку концерна Bayer. Следующим важным шагом стало подписание в 2019 году соглашения о доклиническом исследовании молекулы концерна на базе НМИЦ им. В.А. Алмазова.

В преддверии Всемирного дня легочной гипертензии эксперты из государственных, научно-исследовательских, медицинских и общественных организаций обсудили на пресс-конференции в «Интерфаксе» 24 апреля проблему лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями. Пациенты с одной из форм легочной гипертензии могут получить помощь от государства только, когда станут инвалидами.

Легочная гипертензия – редкое тяжелое прогрессирующее и угрожающее жизни заболевание легких и сердца. Одна из ключевых проблем заболевания – это длительная диагностика, так как в настоящее время может пройти несколько лет от появления первых жалоб до постановки окончательного диагноза. Это приводит к тому, что более 70% пациентов диагностируются с III и IV функциональными классами, т.е. уже в тяжелом состоянии. Результаты первого международного регистра пациентов с легочной гипертензией свидетельствуют о неблагоприятном прогнозе для пациентов. «Пациенты погибают в первые 3 года жизни, из-за позднего диагноза или его отсутствия. Кто получает раннюю терапию — живут долго и полноценно», — сообщила заместитель директора Института ЕАЭС Елена Красильникова.

Председатель правления центра экспертной помощи «Дом Редких» Анастасия Татарникова отметила сложившийся парадокс: «Сегодня пациент должен дожить до своего худшего состояния – получить инвалидность, только тогда он может получить лекарства. Это замкнутый круг, который противоречит принципам здравоохранения, которое ориентировано на   превентивность. Существующая система обеспечения лекарствами не удовлетворяет нуждам и потребностям пациентов». Представитель пациентского сообщества также привела пример несовершенства нормативно-правового регулирования. «Два вида одного заболевания легочной гипертензии – идиопатическая легочная артериальная гипертензия (иЛАГ) и хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия (ХТЭЛГ) – имеют разную степень доступности патогенетической терапии. Несмотря на то, что иЛАГ, находясь в так называемом «Перечне 19-ти» (орфанных заболеваний), пациенты все ещё сталкиваются с серьёзными проблемами с лекарствами, о чем свидетельствуют регулярные обращения на «горячую линию» нашей организации. Эти проблемы, в первую очередь, связаны с высокой финансовой нагрузкой для региональных бюджетов. Ещё сложнее обстоят дела у пациентов с ХТЭЛГ: для них отсутствие в каком-либо перечне, включая «Перечень 19-ти», делает наличие инвалидности обязательным для получения бесплатной терапии. Очевидно, что обе нозологии требуют системного решения с участием федерального бюджета».

В 2018 году ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова» Минздрава РФ и Bayer подписали меморандум о сотрудничестве в области трансляционной медицины, разработки и применения инновационных лекарственных препаратов. В рамках развития сотрудничества один из проектов НМИЦ им. В.А. Алмазова получил экспертную и грантовую поддержку концерна Bayer. Следующим важным шагом стало подписание в 2019 году соглашения о доклиническом исследовании молекулы концерна на базе НМИЦ им. В.А. Алмазова.