Орфанный препарат «Фабагал» для лечения болезни Фабри зарегистрирован в России
Биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение1,2 на первый в России биоаналог агалсидазы бета — орфанный препарат «Фабагал», который применяется для лечения болезни Фабри у взрослых и детей от 8 лет.
4
минуты
С 2021 года «Петровакс» в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis реализует инвестиционный проект по локализации полного цикла производства препарата «Фабагал». По итогам проекта в 2024 году в России будет осуществляться синтез субстанции и производство готовой лекарственной формы. Инвестиции составят около 2 млрд руб.
Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства.
До завершения трансфера технологий компания «Петровакс» будет импортировать препарат «Фабагал» в Россию. Положительные заключения Минпромторга России на соответствие требованиям GMP производственных площадок ISU Abxis по итогам выездной инспекции ФБУ «ГИЛС и НП» получены в июле 2023 года. Первая поставка препарата «Фабагал» ожидается осенью 2023 года.
Президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов отметил: «Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов современными доступными лекарственными средствами. Поэтому уже сейчас мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу «Фабагала», включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года».
Препарат зарегистрирован в России на основе положительных результатов клинических исследований, которые, в том числе были рассмотрены на Совете экспертов «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы» в апреле 2023 года в Москве3. Участники сошлись во мнении, что ключевую роль в лечении заболевания играет ферментозаместительная терапия (ФЗТ), которая приводит к стабилизации состояния пациентов и способствует регрессии части симптомов.
«Фабагал» применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри — редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.
О болезни Фабри
Болезнь Фабри (БФ) — это наследственное заболевание, характеризуемое поражением периферической и центральной нервной системы, почек, сердца, системы пищеварения, органов зрения4,5. По данным АНО Центра помощи пациентам «Геном», сейчас в России БФ диагностирована не менее чем у 270 пациентов, включая 24 ребенка, терапию получают 176 человек6. При этом, по данным разных литературных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 50007.
Сложность выявления и терапии таких пациентов состоит, в первую очередь, в неспецифичности симптомов, они проявляются на ранних стадиях нейропатической болью, которая не поддается лечению анальгетиками. От нее страдают 76% мужчин и 64% женщин8.
У детей же первые проявления болезни могут начинаться в 2-4 года9, примерно в том же возрасте (в 3-5 лет) нередко присоединяется поражение почек.
Заболевание возникает на фоне недостатка, отсутствия или нарушения функционирования фермента α-галактозидазы А. Это, в свою очередь, ведет к накоплению в лизосомах клеток гликосфинголипидов (Gb3)10. Заболевание является жизнеугрожающей и хронической прогрессирующей редкой патологией, при которой летальный исход без необходимого лечения наступает в 40-50 лет11.
О компании «Петровакс»
«Петровакс» — российская биотехнологическая компания полного цикла с 25-летним опытом работы на фармацевтическом рынке. Продуктовый портфель включает собственные оригинальные препараты, локализованные лекарственные средства и вакцины, а также контрактные препараты и БАДы. Современный производственный комплекс «Петровакс» по выпуску субстанций и готовых лекарственных форм в Московской области действует в соответствии со стандартами GMP ЕАЭС и ЕС. Партнеры «Петровакс» — ведущие международные фармацевтические компании: Pfizer, Abbott, Boehringer Ingelheim, ISU ABXIS, Adimmune.
Компания является одним из крупнейших российских экспортёров вакцин для профилактики гриппа и оригинальных препаратов в страны ЕАЭС и ЕС. Инвестиционная стратегия компании направлена на разработку, развитие производства и импортозамещение лекарственных средств и вакцин, применяемых для лечения социально значимых заболеваний, в том числе онкологических, аутоиммунных, инфекционных и орфанных.
1. Регистрационное удостоверение Фабагал® ЛП-№(002966)-(РГ-RU) https://portal.eaeunion.org/sites/commonprocesses/ru-ru/Pages/CardView.aspx?documentId=6304af8ffb44f110aff5a12b&codeId=P.MM.01, дата доступа 15.08.2023
3. С. И. Куцев, Румянцев А.Г., Е. С. Васичкина, Н. Д. Вашакмадзе, С. В. Воронин, Е. Ю. Захарова, А. Л. Коротеев, Е. Ю. Красильникова, Моисеев С.В. и др. Резолюция Совета Экспертов «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы» от 20 апреля 2023 года, город Москва. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2023; 102 (4): 172–176. https://doi.org/10.24110/0031-403X-2023-102-4-172-176
4. Мухин Н.А., Моисеев В.С., Моисеев С.В. и др. Диагностика и лечение болезни Фабри. Клиническая фармакология и терапия. 2013; 22 (2): 11–20.
5. Кузенкова Л.М., Намазова-Баранова Л.С, Подклетнова Т.В. и др. Болезнь Фабри: особенности заболевания у детей и подростков. Вопросы современной педиатрии. 2015; 14 (3): 341–348.
6. https://orphan-genom.ru/zabolevaniya/bolezn-fabri/istoriya-bolezni-fabri/
7. Журавлева М.В., Химич Т.В., Гагарина Ю.В., Котровский В.А. Клинико-экономический анализ применения ферментозаместительной терапии при болезни Фабри. Клиническая фармакология и терапия. 2019; 29 (4): 83–88.
8. Ginsberg L. Nervous system manifestations of Fabry disease: data from FOS – the Fabry Outcome Survey. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, eds. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford PharmaGenesis, 2006. Chapter 23. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK11613/
9. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Клинические рекомендации. Болезнь Фабри. М., 2019. Доступно по ссылке: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/318_1.
10. http://www.rare—diseases.ru/rare—diseases/encyclopediadiseases/1956-fabri
11. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Клинические рекомендации. Болезнь Фабри. М., 2019. Доступно по ссылке: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/318_1.
Биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение1,2 на первый в России биоаналог агалсидазы бета — орфанный препарат «Фабагал», который применяется для лечения болезни Фабри у взрослых и детей от 8 лет.
4
минуты
С 2021 года «Петровакс» в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis реализует инвестиционный проект по локализации полного цикла производства препарата «Фабагал». По итогам проекта в 2024 году в России будет осуществляться синтез субстанции и производство готовой лекарственной формы. Инвестиции составят около 2 млрд руб.
Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства.
До завершения трансфера технологий компания «Петровакс» будет импортировать препарат «Фабагал» в Россию. Положительные заключения Минпромторга России на соответствие требованиям GMP производственных площадок ISU Abxis по итогам выездной инспекции ФБУ «ГИЛС и НП» получены в июле 2023 года. Первая поставка препарата «Фабагал» ожидается осенью 2023 года.
Президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов отметил: «Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов современными доступными лекарственными средствами. Поэтому уже сейчас мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу «Фабагала», включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года».
Препарат зарегистрирован в России на основе положительных результатов клинических исследований, которые, в том числе были рассмотрены на Совете экспертов «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы» в апреле 2023 года в Москве3. Участники сошлись во мнении, что ключевую роль в лечении заболевания играет ферментозаместительная терапия (ФЗТ), которая приводит к стабилизации состояния пациентов и способствует регрессии части симптомов.
«Фабагал» применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри — редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.
О болезни Фабри
Болезнь Фабри (БФ) — это наследственное заболевание, характеризуемое поражением периферической и центральной нервной системы, почек, сердца, системы пищеварения, органов зрения4,5. По данным АНО Центра помощи пациентам «Геном», сейчас в России БФ диагностирована не менее чем у 270 пациентов, включая 24 ребенка, терапию получают 176 человек6. При этом, по данным разных литературных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 50007.
Сложность выявления и терапии таких пациентов состоит, в первую очередь, в неспецифичности симптомов, они проявляются на ранних стадиях нейропатической болью, которая не поддается лечению анальгетиками. От нее страдают 76% мужчин и 64% женщин8.
У детей же первые проявления болезни могут начинаться в 2-4 года9, примерно в том же возрасте (в 3-5 лет) нередко присоединяется поражение почек.
Заболевание возникает на фоне недостатка, отсутствия или нарушения функционирования фермента α-галактозидазы А. Это, в свою очередь, ведет к накоплению в лизосомах клеток гликосфинголипидов (Gb3)10. Заболевание является жизнеугрожающей и хронической прогрессирующей редкой патологией, при которой летальный исход без необходимого лечения наступает в 40-50 лет11.
О компании «Петровакс»
«Петровакс» — российская биотехнологическая компания полного цикла с 25-летним опытом работы на фармацевтическом рынке. Продуктовый портфель включает собственные оригинальные препараты, локализованные лекарственные средства и вакцины, а также контрактные препараты и БАДы. Современный производственный комплекс «Петровакс» по выпуску субстанций и готовых лекарственных форм в Московской области действует в соответствии со стандартами GMP ЕАЭС и ЕС. Партнеры «Петровакс» — ведущие международные фармацевтические компании: Pfizer, Abbott, Boehringer Ingelheim, ISU ABXIS, Adimmune.
Компания является одним из крупнейших российских экспортёров вакцин для профилактики гриппа и оригинальных препаратов в страны ЕАЭС и ЕС. Инвестиционная стратегия компании направлена на разработку, развитие производства и импортозамещение лекарственных средств и вакцин, применяемых для лечения социально значимых заболеваний, в том числе онкологических, аутоиммунных, инфекционных и орфанных.
1. Регистрационное удостоверение Фабагал® ЛП-№(002966)-(РГ-RU) https://portal.eaeunion.org/sites/commonprocesses/ru-ru/Pages/CardView.aspx?documentId=6304af8ffb44f110aff5a12b&codeId=P.MM.01, дата доступа 15.08.2023
3. С. И. Куцев, Румянцев А.Г., Е. С. Васичкина, Н. Д. Вашакмадзе, С. В. Воронин, Е. Ю. Захарова, А. Л. Коротеев, Е. Ю. Красильникова, Моисеев С.В. и др. Резолюция Совета Экспертов «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы» от 20 апреля 2023 года, город Москва. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2023; 102 (4): 172–176. https://doi.org/10.24110/0031-403X-2023-102-4-172-176
4. Мухин Н.А., Моисеев В.С., Моисеев С.В. и др. Диагностика и лечение болезни Фабри. Клиническая фармакология и терапия. 2013; 22 (2): 11–20.
5. Кузенкова Л.М., Намазова-Баранова Л.С, Подклетнова Т.В. и др. Болезнь Фабри: особенности заболевания у детей и подростков. Вопросы современной педиатрии. 2015; 14 (3): 341–348.
6. https://orphan-genom.ru/zabolevaniya/bolezn-fabri/istoriya-bolezni-fabri/
7. Журавлева М.В., Химич Т.В., Гагарина Ю.В., Котровский В.А. Клинико-экономический анализ применения ферментозаместительной терапии при болезни Фабри. Клиническая фармакология и терапия. 2019; 29 (4): 83–88.
8. Ginsberg L. Nervous system manifestations of Fabry disease: data from FOS – the Fabry Outcome Survey. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, eds. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford PharmaGenesis, 2006. Chapter 23. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK11613/
9. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Клинические рекомендации. Болезнь Фабри. М., 2019. Доступно по ссылке: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/318_1.
10. http://www.rare—diseases.ru/rare—diseases/encyclopediadiseases/1956-fabri
11. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Клинические рекомендации. Болезнь Фабри. М., 2019. Доступно по ссылке: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/318_1.
