Вторник, 22 июля 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Опубликованы результаты III фазы КИ Золгенсмы

21.06.2022
в Новости медицины и фармации

Группа ученых из Великобритании, США, Канады, Австралии и Японии и представители швейцарской Novartis 17 июня опубликовали в журнале Nature Medicine финальные результаты III фазы клинического исследования (КИ) самого дорогого в мире генотерапевтического препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) – Золгенсмы (онасемноген абепарвовек) от Novartis. Согласно результатам КИ, своевременное введение препарата останавливает прогрессирование заболевания.


Речь идет о КИ SPR1NT, которое проводилось с апреля 2018 года по январь 2022 года. В нем принимали участие дети в возрасте до 6 недель (42 дня) с несколькими копиями в гене SMN2. Изначально в исследовании было заявлено 30 человек, но в ходе КИ один участник выбыл (причины исследователи не раскрывают).


Ученые в статье отмечают, что у пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА 1 типа, которая приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и, в большинстве случаев, к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У детей с тремя копиями SMN2 с большей вероятностью разовьется СМА 2 типа (в 54% случаев), приводящая к неспособности самостоятельно ходить. Однако иногда у них могут возникнуть и первый (в 15% случаев) или третий (в 31% случаев) типы СМА.


СМА 1 типа – самая ранняя и тяжелая форма заболевания. Обычный возраст ее начала от 0 до 6 месяцев. Чаще всего дети с такой формой заболевания не доживают до 2-х лет. СМА 2 типа чаще всего проявляется в возрасте 6-18 месяцев. СМА 3 типа проявляется в возрасте старше 18 месяцев. Дети с этой формой СМА способны сравнительно длительное время ходить самостоятельно, слабость и атрофия мышц прогрессируют медленно.


Согласно результатам SPR1NT, 100% детей с двумя копиями гена SMN2 (14 из 14 участников КИ), получавших лечение Золгенсмой до появления симптомов заболевания, смогли самостоятельно сидеть в течении более 30 секунд. Что касается участников с тремя копиями гена SMN2, то 93% участников КИ (13 из 15) начали самостоятельно ходить после своевременного получения Золгенсмы.


У большинства детей, принявших участие в КИ, СМА удалось обнаружить на ранних стадиях благодаря неонатальному скринингу на заболевание, подчеркивают исследователи. В России в апреле 2022 года также стартовал пилотный проект массового неонатального скрининга на СМА и первичные иммунодефициты. В мае сообщалось, что за первый месяц работы проекта удалось выявить шесть пациентов со СМА.


В России Золгенсма зарегистрирована в начале декабря 2021 года. Согласно российской инструкции по применению препарата, он показан пациентам весом до 21 кг с генетически подтвержденным диагнозом СМА с биаллельными мутациями в гене SMN1 и не более чем тремя копиями гена SMN2. Экспертный совет фонда «Круг добра» сначала одобрил эти показания, но в конце апреля 2022 года скорректировал критерии назначения препарата. С тех пор фонд принимает к рассмотрению заявки на приобретение Золгенсмы только для детей со СМА младше 2-х лет и весом не более 13,5 кг. В фонде отметили, что уточнение критериев потребовалось в связи с большим потоком заявок в «Круг добра» от регионов – те просили заменить ранее назначенную терапию другими препаратами (Эврисди (рисдиплам) от Roche и Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen) на лечение Золгенсмой детям, которые значительно старше 2-х лет.

Пред.

Архангельский Минздрав «был в курсе» расследования ещё до задержания главврача и его заместителя

След.

Минздрав: Органические поражения нервной системы у детей не являются противопоказаниями к вакцинации от ковида

СвязанныеСообщения

FDA назначило нового директора Центра по оценке лекарств
Новости медицины и фармации

FDA назначило нового директора Центра по оценке лекарств

22.07.2025
Информация о приостановке выпуска «Мирамистина» оказалась недостоверной
Новости медицины и фармации

Информация о приостановке выпуска «Мирамистина» оказалась недостоверной

22.07.2025
РНФ направит гранты на шесть медицинских научных исследований под руководством зарубежных ученых
Новости медицины и фармации

РНФ направит гранты на шесть медицинских научных исследований под руководством зарубежных ученых

22.07.2025
След.
Минздрав: Органические поражения нервной системы у детей не являются противопоказаниями к вакцинации от ковида

Минздрав: Органические поражения нервной системы у детей не являются противопоказаниями к вакцинации от ковида

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Forensic medicine books 2 Forensic medicine books 2 342 ₽
  • Local Anaesthesia for minor surgery Local Anaesthesia for minor surgery 342 ₽
  • Interactive Color Atlas of Histology Interactive Color Atlas of Histology 342 ₽
  • Inorganic Chemistry Books 2 Inorganic Chemistry Books 2 342 ₽

Товары

  • Psychology and psychiatry Books 4 Psychology and psychiatry Books 4 342 ₽
  • Ревматология Национальное руководство Ревматология Национальное руководство 342 ₽
  • Neurology Books 10 DVD Neurology Books 10 DVD 684 ₽
  • Current Techniques for All-Inside Meniscal Repair Current Techniques for All-Inside Meniscal Repair 342 ₽
  • ACL Reconstruction: BTB Technique Featuring RetroScrew® Fixation ACL Reconstruction: BTB Technique Featuring RetroScrew® Fixation 479 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • FDA назначило нового директора Центра по оценке лекарств
  • Информация о приостановке выпуска «Мирамистина» оказалась недостоверной
  • РНФ направит гранты на шесть медицинских научных исследований под руководством зарубежных ученых
  • Москва запустила ИИ для диагностики переломов плечевого сустава
  • Назначен директор одного из крупнейших подразделений FDA
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version