Обзор регуляторных одобрений в США

С 5 по 18 мая 2025 года регуляторные органы США и Великобритании одобрили четыре новых препарата и расширили показания для одного уже зарегистрированного лекарства. Среди новинок — первый в своем классе ADC от немелкоклеточного рака легких, комбинированный метод лечения редкого типа рака яичников, а также первая в Великобритании терапия редкого наследственного заболевания крови.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

Emrelis (telisotuzumab vedotin)
- Компания-разработчик: AbbVie.
- Показания: местнораспространенный или метастатический немелкоклеточный рак легких (неплоскоклеточные подтипы) с высокой экспрессией белка c-Met (≥50%) после предшествующей химиотерапии.
- Механизм действия: конъюгат антитело-лекарственное средство (ADC), который доставляет токсин непосредственно в раковые клетки, вызывая их гибель.
- Результаты клинических испытаний: на II фазе LUMINOSITY у 35% пациентов отмечен объективный терапевтический эффект.
- Особенности: одобрен в ускоренном порядке; первый в своем классе препарат, нацеленный на опухоли с высокой экспрессией c-Met.
Avmapki Fakzynja Co-Pack (avutometinib + defactinib)
- Компания-разработчик: Verastem Oncology.
- Показания: рецидивирующая серозная карцинома яичников низкой степени злокачественности с мутацией в гене KRAS у взрослых пациентов после предшествующей химиотерапии.
- Механизм действия: комбинация ингибиторов киназ, которая одновременно блокирует сигнальные пути (MAPK и FAK), способствующие росту опухоли.
- Результаты клинических испытаний: на II фазе RAMP 201 частота объективного ответа составила 44%.
- Особенности: ускоренное одобрение; первая терапия, специально разработанная для лечения этого вида рака яичников.
Zynyz (retifanlimab)
- Компания-разработчик: Incyte Corporation.
- Показания: первая линия лечения неоперабельного местнорецидивирующего или метастатического плоскоклеточного рака анального канала у взрослых (в комбинации с карбоплатином и паклитакселом, но может применяться без них в случае непереносимости химиотерапевтических препаратов на основе платины).
- Механизм действия: моноклональное антитело, которое блокирует рецептор PD-1, усиливая противоопухолевый иммунный ответ.
- Результаты клинических испытаний: на III фазе POD1UM-303 показано снижение риска прогрессирования заболевания или смерти на 37% по сравнению с химиотерапией.
- Особенности: первый препарат от рака анального канала, в 2023 году был одобрен для лечения карциномы клеток Меркеля (форма рака кожи).
Welireg (belzutifan)
- Компания-разработчик: MSD (Merck & Co. — в США и Канаде).
- Показания: местнораспространенная, неоперабельная или метастатическая феохромоцитома (опухоль мозгового вещества надпочечников) и параганглиома (опухоль нервной ткани надпочечников) у пациентов старше 12 лет.
- Механизм действия: пероральный ингибитор HIF-2α (фактора, индуцируемого гипоксией-2α) — белка, который при дефиците кислорода запускает рост раковых клеток.
- Результаты клинических испытаний: на II фазе LITESPARK-015 объективный ответ наблюдался у 26% участников.
- Особенности: первый пероральный метод лечения феохромоцитомы или параганглиомы, зарегистрированный FDA.

Агентство по регулированию лекарственных средств Великобритании (MHRA)

Adzynma (rADAMTS13)
- Компания-разработчик: Takeda.
- Показания: тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП).
- Механизм действия: восполняет дефицит металлопротеазного фермента ADAMTS13, из-за чего тромбоциты склеиваются и закупоривают мелкие сосуды.
- Результаты клинических испытаний: препарат нормализовал показатели свертываемости крови и снизил риск тромбообразования.
- Особенности: первое в Великобритании средство от редкой наследственной болезни крови.
«Тремфея» (гуселькумаб)
- Компания-разработчик: Janssen (дочерняя компания Johnson & Johnson).
- Показания: болезнь Крона и язвенный колит у взрослых, которым не помогли другие методы лечения.
- Механизм действия: ингибитор интерлейкина-23, который подавляет воспалительный каскад в кишечнике.
- Результаты клинических испытаний: к 12-й неделе ремиссия наступила у 56% участников с болезнью Крона (в группе плацебо — 15—22%), а с язвенным колитом — у 23% (8% в группе плацебо).
- Особенности: можно вводить как внутривенно, так и подкожно.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA)

В период с 5 по 18 мая EMA не вносило изменений в перечень одобренных лекарств.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

Emrelis (telisotuzumab vedotin)
- Компания-разработчик: AbbVie.
- Показания: местнораспространенный или метастатический немелкоклеточный рак легких (неплоскоклеточные подтипы) с высокой экспрессией белка c-Met (≥50%) после предшествующей химиотерапии.
- Механизм действия: конъюгат антитело-лекарственное средство (ADC), который доставляет токсин непосредственно в раковые клетки, вызывая их гибель.
- Результаты клинических испытаний: на II фазе LUMINOSITY у 35% пациентов отмечен объективный терапевтический эффект.
- Особенности: одобрен в ускоренном порядке; первый в своем классе препарат, нацеленный на опухоли с высокой экспрессией c-Met.
Avmapki Fakzynja Co-Pack (avutometinib + defactinib)
- Компания-разработчик: Verastem Oncology.
- Показания: рецидивирующая серозная карцинома яичников низкой степени злокачественности с мутацией в гене KRAS у взрослых пациентов после предшествующей химиотерапии.
- Механизм действия: комбинация ингибиторов киназ, которая одновременно блокирует сигнальные пути (MAPK и FAK), способствующие росту опухоли.
- Результаты клинических испытаний: на II фазе RAMP 201 частота объективного ответа составила 44%.
- Особенности: ускоренное одобрение; первая терапия, специально разработанная для лечения этого вида рака яичников.
Zynyz (retifanlimab)
- Компания-разработчик: Incyte Corporation.
- Показания: первая линия лечения неоперабельного местнорецидивирующего или метастатического плоскоклеточного рака анального канала у взрослых (в комбинации с карбоплатином и паклитакселом, но может применяться без них в случае непереносимости химиотерапевтических препаратов на основе платины).
- Механизм действия: моноклональное антитело, которое блокирует рецептор PD-1, усиливая противоопухолевый иммунный ответ.
- Результаты клинических испытаний: на III фазе POD1UM-303 показано снижение риска прогрессирования заболевания или смерти на 37% по сравнению с химиотерапией.
- Особенности: первый препарат от рака анального канала, в 2023 году был одобрен для лечения карциномы клеток Меркеля (форма рака кожи).
Welireg (belzutifan)
- Компания-разработчик: MSD (Merck & Co. — в США и Канаде).
- Показания: местнораспространенная, неоперабельная или метастатическая феохромоцитома (опухоль мозгового вещества надпочечников) и параганглиома (опухоль нервной ткани надпочечников) у пациентов старше 12 лет.
- Механизм действия: пероральный ингибитор HIF-2α (фактора, индуцируемого гипоксией-2α) — белка, который при дефиците кислорода запускает рост раковых клеток.
- Результаты клинических испытаний: на II фазе LITESPARK-015 объективный ответ наблюдался у 26% участников.
- Особенности: первый пероральный метод лечения феохромоцитомы или параганглиомы, зарегистрированный FDA.

Агентство по регулированию лекарственных средств Великобритании (MHRA)

Adzynma (rADAMTS13)
- Компания-разработчик: Takeda.
- Показания: тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП).
- Механизм действия: восполняет дефицит металлопротеазного фермента ADAMTS13, из-за чего тромбоциты склеиваются и закупоривают мелкие сосуды.
- Результаты клинических испытаний: препарат нормализовал показатели свертываемости крови и снизил риск тромбообразования.
- Особенности: первое в Великобритании средство от редкой наследственной болезни крови.
«Тремфея» (гуселькумаб)
- Компания-разработчик: Janssen (дочерняя компания Johnson & Johnson).
- Показания: болезнь Крона и язвенный колит у взрослых, которым не помогли другие методы лечения.
- Механизм действия: ингибитор интерлейкина-23, который подавляет воспалительный каскад в кишечнике.
- Результаты клинических испытаний: к 12-й неделе ремиссия наступила у 56% участников с болезнью Крона (в группе плацебо — 15—22%), а с язвенным колитом — у 23% (8% в группе плацебо).
- Особенности: можно вводить как внутривенно, так и подкожно.