Новые надежды врачей и больных связаны с геннотерапевтическими препаратами

С 22 по 24 ноября в Институте хирургии им. Вишневского проходила 22-я международная конференция «Нерешенные вопросы сосудистой хирургии», в рамках которой Институт Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) при поддержке академика РАМН А.В. Покровского организовал симпозиум «Терапевтический ангиогенез. Возможности генной терапии. Мировой и российский опыт», продемонстрировавший огромный интерес специалистов к данному направлению, сообщает пресс-служба ИСКЧ.

Каждый год в РФ выполняется от 30 до 40 тысяч ампутаций, которые в 90% случаев обусловлены критической ишемией нижних конечностей. Это заболевание, при котором сосуды по тем или иным причинам становятся непроходимы, что проявляется болью при ходьбе, гибелью тканей конечности. По данным мировой статистики частота критической ишемии нижних конечностей составляет 1000 случаев на 1 млн. населения в год.

Прогноз этого синдрома наиболее драматичен. Европейский согласительный консенсус по лечению заболеваний периферических артерий сравнивает его с исходами тяжелых злокачественных новообразований. К концу первого года после установления диагноза лишь 45% больных имеют шанс сохранения конечности, около 30% продолжают жить после ампутации бедра или голени, 25% ожидает летальный исход.

В лечении ишемических болезней хирургическими методами можно решить только часть проблем. В ряде случаев хирургические методы вообще не могут использоваться. Новые надежды врачей и больных связаны с терапевтическим ангиогенезом –  генной и клеточной терапией.

В начале 2000-х годов в России были проведены первые исследования и пилотные клинические испытания геннотерапевтических конструкций, созданных на основе гена, кодирующего фактор роста эндотелия сосудов.

На симпозиуме в Институте хирургии им. Вишневского 23 ноября 2010 года были представлены доклады пионеров этих исследований: РНЦХ Бакулева, возглавляемого Лео Бокерией и научной группы А.В. Гавриленко, которые поделились большим опытом исследований, давшим толчок развитию данного направления в РФ.

В ходе симпозиума специалисты ИСКЧ доложили результаты клинических испытаний препарата Неоваскулген, с геном VEGF 165, предназначенного для лечения хронической ишемии нижних конечностей, который, возможно, станет первым геннотерапевтическим препаратом в РФ. Неоваскулген успешно прошел 1/2а фазу клинических испытаний, подтвердивших его безопасность. В настоящее время препарат проходит 2б/3  фазы клинических испытаний, официальное разрешение на которые Росздравнадзор РФ выдал ИСКЧ в апреле 2010 года.

Доктор медицинских наук, Калинин Р.Е. сообщил, что «препарат на основе гена VEGF безопасен для пациентов, характеризуется хорошей переносимостью и выявлена краткосрочная (90 суток) эффективность исследуемого препарата в составе комплексной терапии хронической ишемии нижних конечностей атеросклеротического генеза». Д.м.н., Червяков Ю.В., проводивший клинические наблюдения за пациентами в течение года, отметил, что у большинства больных (90%) замечено улучшение качества жизни за счет значительного увеличения безболезненно проходимого расстояния (дистанции безболевой ходьбы).

Во время симпозиума выступил с докладом «Гены и генная терапия» профессор РНЦ «Курчатовский институт» С.Л.Киселев. По его мнению, генная терапия – это терапия настоящего, так как сейчас в мире проводится более 1500 клинических исследований по геннотерапевтическим препаратам. По мнению С.Л. Киселева «преимущество генной терапии заключается в том, что она направлена  на лечение или удаление причин заболевания, в то время как большинство лекарств излечивает лишь симптомы заболевания».

Во время проведенного симпозиума состоялось обсуждение перспектив применения генной терапии в сочетании с хирургическими методами лечения. По мнению специалистов института хирургии им. Вишневского, сочетанное применение препарата Неоваскулген и реконструкции магистральных артерий открывает новый этап в лечении пациентов с критической ишемией нижних конечностей, в сохранении конечностей и снижении количества ампутаций.
 
В мире лаборатории, занимающиеся гентерапевтическими препаратами, находятся на разных этапах работ. Так, в Китае, на рынке уже есть два гентерапевтических препарата – гендицин и H101, предназначенные для лечения запущенных форм рака кожи шеи и головы.  В Европе и США некоторые геннотерапевтические препараты находятся на 3 фазе клинических испытаний. В Японии препарат Collategene, предназначенный для лечения состояний, связанных с критической ишемией конечностей готовится к проведению масштабной 3й фазы клинических испытаний в США, Европе, Японии и других странах.

Предварительные протоколы исследований уже согласованы с FDA. Известно, что FDA предоставило на Collategene так называемую быструю программу развития (Fast Track designation). Эта программа предусматривает ускоренную процедуру рассмотрения препаратов, продемонстрировавших высокий потенциал для решения неудовлетворенных медицинских потребностей по серьезным заболеваниям