Новая генная терапия болезни Альцгеймера помогает после одной инъекции

Аномальное скопление белков тау и амилоидов считается патологическим признаком болезни Альцгеймера и позволяет диагностировать это заболевание и искать новые методы его лечения. Исследование ученых из Общеклинической больницы штата Массачусетс касается возможности воздействия на эти биомаркеры посредством генной терапии. Они сосредоточились на тау-белках, которые образуют опасные нейрофибриллярные клубки, пишет New Atlas.

В качестве генной терапии были выбраны факторы транскрипции с доменами тип «цинковый палец», которые можно использовать для изменения экспрессии определенных генов, в данном случае — для подавления экспрессии гена, который кодирует тау.

Мыши с Альцгеймером получили инъекцию препарата генной терапии, либо напрямую в гиппокамп, либо внутривенно. Один укол привел к колоссальному сокращению тау-белков до уровня 50% — 80% даже через 11 месяцев после процедуры. Вдобавок эта терапия исправила часть урона, который нанесли амилоидные бляшки нейронам больных грызунов.

Несмотря на то, что исследование было проведено только на мышах, и эффективность терапии для людей остается невыясненной, ранние результаты вдохновляют ученых. Среди ее плюсов — простота, долгий срок действия и эффект уже после первой инъекции.

Скорректировав технологию генного редактирования CRISPR, калифорнийские ученые создали инструмент, который не повреждает гены перманентно, но сдерживает и подавляет их экспрессию. Применив этот инструмент к мышам, ученые избавили их от хронических болей, но при этом не повредили их геном.