Новая генная терапия болезни Альцгеймера помогает после одной инъекции

В процессах, происходящих с мозгом в ходе развития болезни Альцгеймера, много неизвестного, но наибольшее внимание ученых привлекает появление токсичных скоплений белков. Они считаются основной причиной снижения когнитивных способностей. Как установили специалисты из США, единственная инъекция нового препарата генной терапии способна в значительной мере предотвратить образование вредных белков.

Аномальное скопление белков тау и амилоидов считается патологическим признаком болезни Альцгеймера и позволяет диагностировать это заболевание и искать новые методы его лечения. Исследование ученых из Общеклинической больницы штата Массачусетс касается возможности воздействия на эти биомаркеры посредством генной терапии. Они сосредоточились на тау-белках, которые образуют опасные нейрофибриллярные клубки, пишет New Atlas.

В качестве генной терапии были выбраны факторы транскрипции с доменами тип «цинковый палец», которые можно использовать для изменения экспрессии определенных генов, в данном случае — для подавления экспрессии гена, который кодирует тау.

Мыши с Альцгеймером получили инъекцию препарата генной терапии, либо напрямую в гиппокамп, либо внутривенно. Один укол привел к колоссальному сокращению тау-белков до уровня 50% — 80% даже через 11 месяцев после процедуры. Вдобавок эта терапия исправила часть урона, который нанесли амилоидные бляшки нейронам больных грызунов.

Несмотря на то, что исследование было проведено только на мышах, и эффективность терапии для людей остается невыясненной, ранние результаты вдохновляют ученых. Среди ее плюсов — простота, долгий срок действия и эффект уже после первой инъекции.

Скорректировав технологию генного редактирования CRISPR, калифорнийские ученые создали инструмент, который не повреждает гены перманентно, но сдерживает и подавляет их экспрессию. Применив этот инструмент к мышам, ученые избавили их от хронических болей, но при этом не повредили их геном.