НКО попросили фонд «Круг добра» закупить незарегистрированный в РФ препарат от нейробластомы

Организация родителей детей с нейробластомой «Энби» при поддержке еще восемнадцати российских некоммерческих благотворительных организаций из различных регионов России отправили письмо в благотворительный фонд «Круг добра» с просьбой обеспечить детей с диагнозом «нейробластома» препаратом динутуксимаб бета, пока не зарегистрированным в РФ. Лечение, по расчетам организаций, понадобится 100 детям ежегодно, стоимость упаковки пока обходится бюджету в 1,36 млн рублей.

Препарат на основе моноклональных антител к ганглиозиду GD2 динутуксимаб был разработан группой ученых Калифорнийского университета, клинические испытания финансировал Национальный институт онкологии США (NCI). В 2010 году NCI отдала права на производство и вывод препарата на рынок американской United Therapeutics. Эта компания получила одобрение FDA и EMA в 2015 году. В 2017 году United Therapeutics отозвала разрешение EMA, ссылаясь на отсутствие возможности поставлять препарат в нужном количестве.

Европейские онкологи тем временем разрабатывали свою версию динутуксимаба. Права на динутуксимаб бета в 2011 году получила австрийская Apeiron, позже продавшая препарат британской EUSA Pharma. EUSA в 2017 года получила одобрение EMA на коммерциализацию динутуксимаба бета (ТН Карзиба).

В России препарат не зарегистрирован, но медучреждения закупают его по показаниям. Поставщиком выступает швейцарская компания «Фармамондо», заключившая в 2020 году контракты на поставку динутуксимаба бета на 271,4 млн рублей, средняя цена за один флакон составила 1,36 млн рублей. Для лечения одного ребенка, по данным «Энби», требуется от 15 до 25 флаконов лекарства до полного выздоровления. Получить препарат сложно, иногда регионы закупают его только по решению суда, зачастую динутуксимаб бета приобретается для нуждающихся в нем детей за счет средств благотворительных фондов и сбережений семей, указывают авторы письма.

В октябре 2020 года «Фармамондо» подала досье на регистрацию динутуксимаба бета.

В настоящее время в России в регистре детей, которым показана иммунотерапия антителами динутуксимаб бета, находится 54 ребенка, при этом у 25 детей срок начала терапии по протоколу уже прошел или истекает в апреле 2021 года, еще 5 детей должны приступить к лечению не позднее мая 2021 года. Всего в терапии в год, по оценке авторов обращения, нуждается около 100 детей.

Президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Александр Румянцев в интервью Vademecum рассказывал, что ранее в фонд «Круг добра» были направлены предложения, чтобы туда вошли генетические заболевания, по которым есть орфанозависимые технологии – в их числе тяжелые случаи нейробластомы и группа заболеваний, большей частью связанных с опухолями головного мозга, имеющих генетический дефект.

Нейробластома – орфанное заболевание, которое ежегодно выявляют у порядка 350 детей в России. Примерно половина всех случаев – это нейробластома высокого риска, выживаемость при стандартном лечении которой не превышает 40%, однако родители детей с данным заболеванием считают, что при помощи иммунотерапии моноклональными анти-GD2 антителами (dinutuximab beta) показатель выживаемости можно увеличить.