Нейродегенеративные болезни можно лечить с помощью мусороуборочных белков

Два тяжелейших нейродегенеративных заболевания, деменцию лобно-височного типа и болезнь Лу Герига, можно затормозить, если заставить нервные клетки убрать из своих ядер белковый мусор. Оба расстройства связаны с накоплением в нейронах белка TDP-43, только в случае болезни Лу Герига он «складируется» в моторных нейронах, а при деменции — в клетках коры лобных и височных долей. Исследователи из Медицинского центра Джорджтаунского университета (США) вводили в клетки белок паркин, играющий ключевую роль в деградации белков, и после этой операции у животных замедлялось развитие болезненных симптомов.

Клетка с патологическим перепроизводством белка (красный) в окружении здоровых соседок (фото Nancy Kedersha).

Случается так, что из-за мутаций ген TDP-43 начинает буквально заваливать клетку белком. В результате формируются характерные белковые отложения, которые, как считается, и губят клетку. Однако, как показали исследователи, дело вовсе не в самих отложениях: они могут накапливаться в цитоплазме, но не они вызывают болезнь. Патогенным же оказывается белок, который проникает в ядро. А проникает он оттого, что в цитоплазму уже не помещается. Поэтому, если цитоплазматические отложения удалить, отправить на деградацию, патогенный белок уйдёт и из ядра. И болезнь остановится.

Совсем недавно похожие выводы были сделаны относительно белков тау и бета-амилоид. При болезни Альцгеймера они образуют аналогичные отложения, однако токсичное действие тау-белка и бета-амилоида, по-видимому, с этими отложениями связано лишь косвенно. Авторы работы полагают, что с помощью мусороуборочного белка паркина можно вообще бороться с самым широким спектром нейродегеративных заболеваний, включая синдромы Альцгеймера и Паркинсона. Правда, пока что все эксперименты на эту тему проводятся на животных, и сказать, будут ли результаты выглядеть столь же вдохновляющее, когда исследователи начнут клинические испытания, никто не может.

Результаты исследований будут опубликованы в издании Journal of Biological Chemistry.

Подготовлено по материалам Medical Xpress.