Спинраза пока единственный препарат от СМА, зарегистрированный в России. Его производит Biogen, официальный дистрибьютор в России – Janssen. Средняя стоимость упаковки составляет 7,8 млн рублей. На первый год терапии требуется шесть упаковок, на второй – три. Janssen пока только планирует подавать документы на включение препарата в перечень ЖНВЛП.
Регионы неохотно закупают Спинразу самостоятельно. «Препарат является одним из самых дорогостоящих в мире: первоначальный курс стоит более 60 млн рублей для одного пациента. Понятно, что для регионов (а это именно региональные обязательства) это финансово сложная задача», – написал у себя в Telegram-канале заместитель министра здравоохранения РФ Олег Салагай.
По программе раннего доступа, инициированной Biogen, 42 пациента со СМА первого типа бесплатно получают препарат в объеме, необходимом на первый год терапии. Однако дальнейшее лечение должно оплачиваться из собственных средств пациентов или за счет региональной льготы на общих основаниях.
Всего в регистре фонда «Семьи СМА» числится 881 человек. Но, по оценкам директора фонда Ольги Германенко, реальное число больных СМА в России может быть в три раза больше.
На заседании экспертного совета по орфанным заболеваниям при Комитете Госдумы по охране здоровья среди путей решения рассматривалось включение стоимости терапии Спинразой в тариф на высокотехнологичную медицинскую помощь, не погруженную в базовую программу ОМС, а также его вхождение в госпрограмму «12 ВЗН». В Минздраве, однако, отметили, что рост расходов по программе в этом случае составит 37 млрд рублей. Определиться с финансированием закупок Спинразы в Минздраве обещали до конца 2019 года