Вторник, 16 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

12.07.2021
в Новости медицины и фармации

Экспертный совет фонда «Круг Добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России препараты: Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen). Также было выдвинуто предложение по закупке лексредства Oxlumo (lumasiran), предназначенного для терапии оксалоза (первичной гипероксалурии) первого типа.


Препараты Vyondys 53 и Exondys 51 разработаны Sarepta Therapeutics. Оба лексредства помогают организму вырабатывать белок дистрофин, функция которого заключается в стабилизации структуры мышечной ткани. Vyondys 53 корректирует генную мутацию путем пропуска экзона 53 (участок ДНК), Exondys 51 – путем пропуска экзона 51.


В 2016 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило eteplirsen по ускоренной процедуре. Он может использоваться для лечения около 14% случаев МДД. В 2019 году FDA выдало разрешение на использование препарата Vyondys 53. Он рекомендован примерно для 8% пациентов с МДД.


В США стоимость Vyondys 53 или Exondys 51 в дозировке 100 мг составляет $1,6 тысячи (рекомендовано 30 мг/кг). Каждое из лексредств вводится внутривенно 1 раз в неделю, то есть для пациентов с массой тела 40 кг годовой курс терапии любым из препаратов обойдется в $1,4 млн.


Viltepso разработан NS Pharma, входящей в японскую Nippon Shinyaku. Медикамент, как и Vyondys 53, корректирует генную мутацию, пропуская экзон 53. Он одобрен FDA по ускоренной процедуре в 2020 году, в том же году он получил условное маркетинговое разрешение в Японии. В США оптовая цена за один флакон (250 мг) Viltepso составляет $1,4 тысячи, препарат вводится внутривенно 1 раз в неделю, рекомендовано 80 мг/кг, таким образом стоимость годового курса Viltepso составляет $733 тысячи для пациентов с весом 30 кг. В Японии цена за один флакон Viltepso составляет 91,1 тысяч иен ($850).


В настоящее время отсутствуют доказательства явной клинической эффективности всех трех препаратов. На данный момент для терапии МДД фондом «Круг добра» к закупке уже утверждено лексредство Трансларна от PTC Therapeutics.


Разработчиком Oxlumo является Alnylam Pharmaceuticals. В ноябре 2020 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выдало компании разрешение на продажу препарата, следом FDA разрешило его к применению. Оба регулятора одобрили препарат для пациентов любого возраста.


Через несколько дней после одобрения Oxlumo американским регулятором в интервью FiercePharma генеральный директор компании-разработчика лексредства Джон Мараганор заявил, что Alnylam Pharmaceuticals оценивает стоимость препарата в среднем в $493 тысячи на пациента в год и ожидает, что окончательная цена годового курса будет составлять около $380 тысяч на пациента.


Оксалоз первого типа и нейрональный цероидный липофусциноз (НЦЛ) второго типа «Круг добра» включил в перечень заболеваний, терапия которых будет финансироваться за его счет, в конце июня. Для терапии НЦЛ экспертный совет организации предложил препарат Brineura от BioMarin.


Первым не зарегистрированным в РФ лексредством, сбор заявок на которое начал фонд, стала Золгенсма, предназначенная для терапии спинальной мышечной атрофии.


Глава «Круга добра» Александр Ткаченко 9 июля сообщил, что родители пациентов в скором времени смогут отслеживать подаваемые в фонд заявки на лекарства на специальной информационной платформе и в перспективе – на портале госуслуг.


«Наша информационная система, которая позволяет регионам подавать заявки, законному представителю получать максимально быстро информацию о статусе рассмотрения заявки, начала работать в режиме тестирования в четырех регионах. В ближайшее время, надеемся, что на следующей неделе, все регионы подключатся к этой системе. В течение месяца-двух эта система будет подключена к порталу госуслуг. И законные представители, пройдя идентификацию, смогут получать информацию о заявке: прошла согласование, прошла рассмотрение, направлено на закупку, поступило в учреждение для лечения по месту проживания ребенка», – подчеркнул Ткаченко.

Пред.

В Москве прошла «Инновационная школа эстетической медицины 2021»

След.

Китайские производители направят 550 млн доз вакцин от COVID-19 проекту COVAX

СвязанныеСообщения

Контроль за оборотом медицинских перчаток ужесточат
Новости медицины и фармации

Контроль за оборотом медицинских перчаток ужесточат

16.09.2025
Стоп, кариес: в НИТУ МИСИС предложили новое решение для лечения зубов
Новости медицины и фармации

Стоп, кариес: в НИТУ МИСИС предложили новое решение для лечения зубов

15.09.2025
Ученые выявили особый механизм развития остеонекроза после COVID‑19
Новости медицины и фармации

Ученые выявили особый механизм развития остеонекроза после COVID‑19

15.09.2025
След.
Китайские производители направят 550 млн доз вакцин от COVID-19 проекту COVAX

Китайские производители направят 550 млн доз вакцин от COVID-19 проекту COVAX

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Medical Books 20 Medical Books 20 342 ₽
  • Дифференциальная диагностика ХОЗЛ и бронхиальной астмы Дифференциальная диагностика ХОЗЛ и бронхиальной астмы 342 ₽
  • Anesthesiology and Reanimatology Books 4 Anesthesiology and Reanimatology Books 4 342 ₽
  • Immunology Books Immunology Books 342 ₽

Товары

  • Классический лечебный массаж Классический лечебный массаж 342 ₽
  • ACR Skeletal learning file ACR Skeletal learning file 205 ₽
  • Руководство по инфекционным болезням с атласом инфекционной патологии Руководство по инфекционным болезням с атласом инфекционной патологии 616 ₽
  • A Visual Guide to Physical Examination Bates 9 ed DVD A Visual Guide to Physical Examination Bates 9 ed DVD 684 ₽
  • Травматология (Операции ) В бой идут одни старики… Травматология (Операции ) В бой идут одни старики... 479 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Контроль за оборотом медицинских перчаток ужесточат
  • Стоп, кариес: в НИТУ МИСИС предложили новое решение для лечения зубов
  • Ученые выявили особый механизм развития остеонекроза после COVID‑19
  • Производители медизделий просят обратить внимание на ассортимент маркетплейсов
  • Минздрав приостановил применение трех препаратов компании «Манас Мед»
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version