«Круг добра» поможет детям с «болезнью Бенджамина Баттона»
Экспертный совет фонда «Круг добра» расширил перечень орфанных заболеваний и рекомендовал новые препараты для включения в перечни фонда. В список вошли пять новых нозологий, сообщили в пресс-службе организации.
Среди новых заболеваний — синдром Хатчинсона—Гилфорда, известный как «болезнь Бенджамина Баттона». Это генетическое заболевание вызывает преждевременное старение организма. В России известно всего о шести детях с таким диагнозом. Для лечения рекомендован препарат лонафарниб — единственное патогенетическое средство для этой болезни, не зарегистрированное в РФ. Ожидаемое количество пациентов в год — 5—6 человек.
Также в перечень включили тромботическую микроангиопатию, связанную с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТА-ТМА). Для лечения этого опасного осложнения предложен препарат равулизумаб. Препарат зарегистрирован в России и уже входит в перечень фонда для терапии детей с атипичным гемолитико-уремическим сидромом.
Кроме того, эксперты уточнили критерии назначения препаратов при церебротендинозном ксантоматозе и расширили доступ к подкожному иммуноглобулину для пациентов с приобретенным иммунодефицитом после трансплантации стволовых клеток. Дополнительно сформирован резерв препарата белумосудил в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова для экстренного лечения реакции «трансплантат против хозяина».
Все рекомендованные изменения направлены на утверждение попечительскому совету «Круга добра».
Экспертный совет фонда «Круг добра» расширил перечень орфанных заболеваний и рекомендовал новые препараты для включения в перечни фонда. В список вошли пять новых нозологий, сообщили в пресс-службе организации.
Среди новых заболеваний — синдром Хатчинсона—Гилфорда, известный как «болезнь Бенджамина Баттона». Это генетическое заболевание вызывает преждевременное старение организма. В России известно всего о шести детях с таким диагнозом. Для лечения рекомендован препарат лонафарниб — единственное патогенетическое средство для этой болезни, не зарегистрированное в РФ. Ожидаемое количество пациентов в год — 5—6 человек.
Также в перечень включили тромботическую микроангиопатию, связанную с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТА-ТМА). Для лечения этого опасного осложнения предложен препарат равулизумаб. Препарат зарегистрирован в России и уже входит в перечень фонда для терапии детей с атипичным гемолитико-уремическим сидромом.
Кроме того, эксперты уточнили критерии назначения препаратов при церебротендинозном ксантоматозе и расширили доступ к подкожному иммуноглобулину для пациентов с приобретенным иммунодефицитом после трансплантации стволовых клеток. Дополнительно сформирован резерв препарата белумосудил в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова для экстренного лечения реакции «трансплантат против хозяина».
Все рекомендованные изменения направлены на утверждение попечительскому совету «Круга добра».
