Комбинация лумакафтора и ивакафтора подтвердила эффективность у детей 2-5 лет

Исследования проводились среди пациентов с мутацией F508del-CFTR, которая вызывает наиболее распространенную и тяжелую форму муковисцидозе. Собранные данные будут направлены в Администрацию по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) с целью расширения показаний к применению комбинации лекарств. До сих пор лумакафтор и ивакафтор мог использоваться только у пациентов старше 6 лет.

Ивакафтор был зарегистрирован FDA в 2012 году для лечения муковисцидоза у пациентов, имеющих ряд мутаций белка CFTR, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. Лумакафтор был разработан компанией Vertex, его комбинация с ивафактором была зарегистрирована в США в 2015 году (препарат не применяется в качестве монотерапии).

Исследования проводились среди пациентов с мутацией F508del-CFTR, которая вызывает наиболее распространенную и тяжелую форму муковисцидозе. Собранные данные будут направлены в Администрацию по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) с целью расширения показаний к применению комбинации лекарств. До сих пор лумакафтор и ивакафтор мог использоваться только у пациентов старше 6 лет.

Ивакафтор был зарегистрирован FDA в 2012 году для лечения муковисцидоза у пациентов, имеющих ряд мутаций белка CFTR, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. Лумакафтор был разработан компанией Vertex, его комбинация с ивафактором была зарегистрирована в США в 2015 году (препарат не применяется в качестве монотерапии).