Госнадзор США рекомендовал FDA усовершенствовать ускоренную процедуру одобрения лекарств
Управление генерального инспектора при Министерстве здравоохранения и социальных служб США опубликовало 32-страничный доклад. В нем содержатся рекомендации по улучшению процедуры ускоренного одобрения препаратов для Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
В ходе проверки 24 решений о регистрации лекарств в упрощенном порядке госнадзор выявил нарушения только в трех случаях. Среди них – препарат для лечения болезни Альцгеймера Aduhelm (aducanumab) компании Biogen, лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна Exondys (eteplirsen) производства Sarepta Therapeutics и средство для снижения риска преждевременных родов Makena (hydroxyprogesterone caproate), разработанное Covis Pharma.
В документе отмечается, что американский регулятор одобрил все три препарата, несмотря на возражения собственных экспертов и независимых консультативных комитетов. В двух случаях регулятор опирался на данные, отсутствовавшие в изначальных заявках, которые подали компании. Кроме того, аудит выявил ненадлежащее протоколирование встреч между представителями фармотрасли и FDA.
Надзорное ведомство предложило два принципиальных изменения в порядок ускоренного одобрения препаратов. FDA согласилось с необходимостью улучшить документирование переговоров с компаниями-заявителями, но отвергло идею установления четких критериев, указывающих на необходимость созыва консультационного совета, мотивировав это нерациональным использованием ресурсов органа.
Процедура оперативной регистрации препаратов стала доступна в 1992 году для быстрого вывода на рынок препаратов против опасных для жизни заболеваний, не имеющих альтернативных методов лечения. Одобрение выдается при условии проведения клинических испытаний, подтверждающих действенность лекарств, после начала их продаж.
Однако FDA оказалось не в состоянии обеспечить соблюдение обязательств по пострегистрационным исследованиям. Например, Sarepta до сих пор не предоставила результаты испытаний препарата Exondys после его одобрения в 2016 году. В случае с Makena, зарегистрированного в 2011 году, FDA отозвало разрешение на применение этого лекарства в 2023 году, поскольку исследования 2019 года показали его неэффективность.
Особенно показательным оказался случай с Aduhelm, который был одобрен в 2021 году вопреки рекомендации членов консультативного комитета, подчеркивавших противоречивые результаты клинических испытаний препарата. Решение о его регистрации привело к отставке трех членов комитета в знак протеста. В начале 2023 года Biogen прекратила исследования и продажи лекарства.
Управление генерального инспектора при Министерстве здравоохранения и социальных служб США опубликовало 32-страничный доклад. В нем содержатся рекомендации по улучшению процедуры ускоренного одобрения препаратов для Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
В ходе проверки 24 решений о регистрации лекарств в упрощенном порядке госнадзор выявил нарушения только в трех случаях. Среди них – препарат для лечения болезни Альцгеймера Aduhelm (aducanumab) компании Biogen, лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна Exondys (eteplirsen) производства Sarepta Therapeutics и средство для снижения риска преждевременных родов Makena (hydroxyprogesterone caproate), разработанное Covis Pharma.
В документе отмечается, что американский регулятор одобрил все три препарата, несмотря на возражения собственных экспертов и независимых консультативных комитетов. В двух случаях регулятор опирался на данные, отсутствовавшие в изначальных заявках, которые подали компании. Кроме того, аудит выявил ненадлежащее протоколирование встреч между представителями фармотрасли и FDA.
Надзорное ведомство предложило два принципиальных изменения в порядок ускоренного одобрения препаратов. FDA согласилось с необходимостью улучшить документирование переговоров с компаниями-заявителями, но отвергло идею установления четких критериев, указывающих на необходимость созыва консультационного совета, мотивировав это нерациональным использованием ресурсов органа.
Процедура оперативной регистрации препаратов стала доступна в 1992 году для быстрого вывода на рынок препаратов против опасных для жизни заболеваний, не имеющих альтернативных методов лечения. Одобрение выдается при условии проведения клинических испытаний, подтверждающих действенность лекарств, после начала их продаж.
Однако FDA оказалось не в состоянии обеспечить соблюдение обязательств по пострегистрационным исследованиям. Например, Sarepta до сих пор не предоставила результаты испытаний препарата Exondys после его одобрения в 2016 году. В случае с Makena, зарегистрированного в 2011 году, FDA отозвало разрешение на применение этого лекарства в 2023 году, поскольку исследования 2019 года показали его неэффективность.
Особенно показательным оказался случай с Aduhelm, который был одобрен в 2021 году вопреки рекомендации членов консультативного комитета, подчеркивавших противоречивые результаты клинических испытаний препарата. Решение о его регистрации привело к отставке трех членов комитета в знак протеста. В начале 2023 года Biogen прекратила исследования и продажи лекарства.
