Генная терапия помогла пациентам с хроническим лимфолейкозом

Группа американских исследователей успешно использовала генную терапию для лечения хронического лимфолейкоза – онкологического заболевания, связанного с неконтролируемым размножением атипичных B-лимфоцитов. Экспериментальное лечение было опробовано на трех пациентах с поздними стадиями заболевания.

Суть экспериментального метода, использованного учеными, заключается в генетическом "перепрограммировании" Т-лимфоцитов пациентов, после которого эти клетки приобретают способность распознавать и уничтожать клетки злокачественной опухоли.

С этой целью T-лимфоциты были выделены из крови больных и размножены в лаборатории. После этого в геном клеток при помощи безвредного для человека вируса были внесены гены, кодирующие химерное антитело, способное связываться с антигеном CD19. Этот антиген встречается только на поверхности атипичных клеток, неконтролируемо размножающихся при хроническом лимфолейкозе.

Экспериментальное лечение было опробовано на трех пациентах с поздними стадиями заболевания, которым по разным причинам уже не помогала химиотерапия. Введение модифицированных клеток в организм осуществлялось в три этапа в течение трех дней. Спустя две-три недели после этого у больных были отмечены признаки массовой гибели опухолевых клеток, этот процесс сопровождался повышением температуры тела, ознобом и тошнотой, длившимися в течение нескольких дней.

Эффективность лечения подтверждалась снижением числа или полным исчезновением опухолевых клеток в костном мозге, крови и лимфатической ткани пациентов. При этом модфицированные Т-клетки сохраняли активность, продолжая размножаться и уничтожать опухолевые клетки, в течение нескольких месяцев после начала лечения. Двум из трех больных удалось достичь стойкой ремиссии, состояние третьего больного также значительно улучшилось в результате лечения.

Отчеты об эксперименте публикуют два научных журнала: Science Translational Medicine и New England Journal of Medicine.