Генная терапия излечила мышей от болезни Паркисона за три месяца

Хотя некоторые симптомы болезни Паркинсона можно нейтрализовать, пока ученые не обнаружили никаких способов предотвратить или вылечить это нейродегенеративное заболевание у человека. Но специалисты из США продемонстрировали, что такое в принципе возможно на примере мышей. Ученым удалось полностью излечить их от Паркинсона и болезнь не вернулась к мышам до конца их жизни.

Болезнь Паркинсона характеризуется снижением способности мозга вырабатывать дофамин, что приводит к ухудшению моторных навыков. Ученые пытаются найти способы увеличить количество нейронов, вырабатывающих дофамин или защитить здоровье клеток, вырабатывающих этот нейромедиатор.

Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего обратили внимание на белок PTB, играющий важную роль во взаимодействии генов в клетке. Команда ученых экспериментировала с методами отключения PTB посредством генного кодирования и изучала, какие последствия это влечет для других типов клеток, сообщает New Atlas.

В одном из экспериментов ученые создали клеточную линию, у которой перманентно отсутствовал РТВ, и спустя пару недель они обнаружили, что в чашке осталось совсем немного фибробластов, а вместо них полно нейронов. На базе этого открытия они смогли ингибировать активность РТВ у мышей, перепрограммировав астроциты, поддерживающие клетки мозга, в нейроны, вырабатывающие нейромедиатор дофамин.

Открыв метод превращения существующих клеток в нейроны за один этап, калифорнийские ученые добились действительно любопытных результатов. Они использовали безвредный вирус как переносчик искусственной ДНК, чтобы подавить РТВ у мышей, больных Паркинсоном.

В итоге небольшое количество астроцитов превратилось в нейроны, а общие количество нейронов возросло примерно на 30%. Это позволило поднять дофамин до здорового уровня, а нейроны продолжили расти и даже запускали схожие процессы превращения в других участках мозга.

Последующие наблюдения за движениями конечностей и реакциями грызунов показали, что они избавились от симптомов Паркинсона за три месяца, и болезнь не вернулась к ним до конца их жизни. Ученые намерены повторить эксперимент теперь уже на человеческих клетках.

Новую стратегию, предотвращающую гибель нейронов мозга и заметно повышающую выработку дофамина, разработали ученые из США и Сингапура. Ученые считают, что лечение позволит останавливать и даже обращать вспять неизлечимую болезнь. И стать доступным оно может достаточно скоро.