Генная терапия гемофилии при повторном назначении может оказаться неэффективной

В новом исследовании, проведенном в США и Великобритании, под наблюдением находились пациенты с гемофилией, которые прошли курс генной терапии 13 годами ранее.

Гемофилия — это наследственное нарушение функции свертывания крови, вызываемое генными изменениями, которые определяют дефицит определенных факторов коагуляции. При данном заболевании любое оперативное вмешательство и травма могут привести к опасным для жизни осложнениям.

В исследование было включено 10 мужчин с гемофилией В. Ученые установили, что по прошествии времени после генной терапии у пациентов сохраняется стабильная выработка факторов свертывания крови, а количество кровотечений сократилось почти в десять раз. Семеро из 10 пациентов не получали лечения, направленного на профилактику кровотечений.

Полученное лечение не сопровождалось серьезными побочными эффектами, что обычно наблюдается при проведении генной терапии. Однако выяснилось, что у пациентов сформировался стойкий иммунитет к вирусу, который использовался для доставки гена. Это означает, что при повторном назначении данного вида терапии высока вероятность отсутствия ее эффективности.