Генетики поняли, как безболезненно лечить заболевания крови

Ученые повысили активность гена, который с самого рождения не проявлялся. Они надеются, что опробованная технология способна подарить новые методы лечения серповидно-клеточной анемии и других, опасных для жизни заболеваний крови. Также это перспективное направление в сфере выборочной манипуляции в геноме. По словам Мерлин Кроссли, руководителя исследования, методика абсолютно безопасна, ведь происходит активация генетических вариаций, уже заложенных природой. Правда, пока о реальных испытаниях на людях речь не ведется.

Специалисты рассказывают: в организме человека в течение всей его жизни вырабатывается два типа гемоглобина. Первый — фетальный гемоглобин (способен быстро поглощать кислород из крови матери на стадии беременности), второй — взрослый. Если у человека проблемы с взрослым гемоглобином, то его вырабатывается недостаточно и тело испытывает на себе дегенеративный эффект. Ученым же удалось сохранить активность гена, отвечающего за фетальный гемоглобин. Обычно он отключается после рождения человека.

Для этого использовались белки, редактирующие геном, — TALENы. Они вырезают ген в определенный момент, а потом сбрасывают часть ДНК, которую нужно вставить в качестве заплатки. Как показал эксперимент, под воздействием белка TALEN ДНК редактировалась, и клетка быстро замещала удаленную часть донорской, заранее подготовленной учеными.

Ученые повысили активность гена, который с самого рождения не проявлялся. Они надеются, что опробованная технология способна подарить новые методы лечения серповидно-клеточной анемии и других, опасных для жизни заболеваний крови. Также это перспективное направление в сфере выборочной манипуляции в геноме. По словам Мерлин Кроссли, руководителя исследования, методика абсолютно безопасна, ведь происходит активация генетических вариаций, уже заложенных природой. Правда, пока о реальных испытаниях на людях речь не ведется.

Специалисты рассказывают: в организме человека в течение всей его жизни вырабатывается два типа гемоглобина. Первый — фетальный гемоглобин (способен быстро поглощать кислород из крови матери на стадии беременности), второй — взрослый. Если у человека проблемы с взрослым гемоглобином, то его вырабатывается недостаточно и тело испытывает на себе дегенеративный эффект. Ученым же удалось сохранить активность гена, отвечающего за фетальный гемоглобин. Обычно он отключается после рождения человека.

Для этого использовались белки, редактирующие геном, — TALENы. Они вырезают ген в определенный момент, а потом сбрасывают часть ДНК, которую нужно вставить в качестве заплатки. Как показал эксперимент, под воздействием белка TALEN ДНК редактировалась, и клетка быстро замещала удаленную часть донорской, заранее подготовленной учеными.