«Генериум» зарегистрировал первый отечественный препарат для лечения синдрома Хантера

По данным ГРЛС, клинические исследования Клотилии проводились с конца 2019 года. В регудостоверении на лекарство указывается, что препарат будет поставляться во флаконах по 3 мл в дозировке 5 мг/мл. Все стадии производства, включая синтез фармсубстанции, проходят на собственной производственной площадке «Генериума».

Веренафусп альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору.

Разработчики указывают, что представленный ими подход к лечению синдрома Хантера позволяет преодолеть существующие трудности с эффективным воздействием не неврологические симптомы заболевания. Применяемые сейчас методы ферментозаместительной терапии купируют только соматические проявления синдрома, но не способствуют остановке нейродегенарции у пациентов. Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки – запатентованная «Генериумом» технология.

В 2019 году синдром Хантера был включен в госпрограмму «12 ВЗН» (сейчас «14 ВЗН»). В начале июня 2025 года мукополисахаридоз II типа пополнил и перечень заболеваний, лекарственная терапия которых оплачивается госфондом «Круг добра». Для лечения заболевания на данный момент в России применяется два средства: Элапраза (идурсульфаза) от ирландской Shine – подразделения японской Takeda, и Хантераза (идурсульфаза бета) от «Нанолек» и корейской Green Cross. Первое средство входит в ТОП20 лекарств с крупнейшими объемами госзакупок – за прошлый год учреждения приобрели лекарство на 3,7 млрд рублей.

В декабре 2019 года стало известно о запуске «Генериумом» КИ I-II фаз собственной идурсульфазы. У Shire и отечественного производителя имеется совместное предприятие – SG Biotech, однако, по словам представителей российской компании, в инициированные тогда КИ вошла оригинальная разработка «Генериума». Тем не менее, по данным ГРЛС, у компании сейчас зарегистрированного средства с этим действующим веществом не имеется.

В начале октября 2025 года «Генериум» получил разрешение на проведение III фазы КИ еще одной оригинальной разработки – вакцины от аллергии на березовую пыльцу и перекрестной пищевой аллергии, вызываемой яблоком, персиком, соей и арахисом.

По данным ГРЛС, клинические исследования Клотилии проводились с конца 2019 года. В регудостоверении на лекарство указывается, что препарат будет поставляться во флаконах по 3 мл в дозировке 5 мг/мл. Все стадии производства, включая синтез фармсубстанции, проходят на собственной производственной площадке «Генериума».

Веренафусп альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору.

Разработчики указывают, что представленный ими подход к лечению синдрома Хантера позволяет преодолеть существующие трудности с эффективным воздействием не неврологические симптомы заболевания. Применяемые сейчас методы ферментозаместительной терапии купируют только соматические проявления синдрома, но не способствуют остановке нейродегенарции у пациентов. Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки – запатентованная «Генериумом» технология.

В 2019 году синдром Хантера был включен в госпрограмму «12 ВЗН» (сейчас «14 ВЗН»). В начале июня 2025 года мукополисахаридоз II типа пополнил и перечень заболеваний, лекарственная терапия которых оплачивается госфондом «Круг добра». Для лечения заболевания на данный момент в России применяется два средства: Элапраза (идурсульфаза) от ирландской Shine – подразделения японской Takeda, и Хантераза (идурсульфаза бета) от «Нанолек» и корейской Green Cross. Первое средство входит в ТОП20 лекарств с крупнейшими объемами госзакупок – за прошлый год учреждения приобрели лекарство на 3,7 млрд рублей.

В декабре 2019 года стало известно о запуске «Генериумом» КИ I-II фаз собственной идурсульфазы. У Shire и отечественного производителя имеется совместное предприятие – SG Biotech, однако, по словам представителей российской компании, в инициированные тогда КИ вошла оригинальная разработка «Генериума». Тем не менее, по данным ГРЛС, у компании сейчас зарегистрированного средства с этим действующим веществом не имеется.

В начале октября 2025 года «Генериум» получил разрешение на проведение III фазы КИ еще одной оригинальной разработки – вакцины от аллергии на березовую пыльцу и перекрестной пищевой аллергии, вызываемой яблоком, персиком, соей и арахисом.