FDA США одобрило два препарата для генной терапии серповидноклеточной анемии

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило два лекарственных препарата для генной терапии серповидноклеточной анемии. Один из них стал первым в США препаратом, в основе которого лежит технология редактирования генов CRISPR, удостоенная Нобелевской премии.

Casgevy, совместно разработанный компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, и Lyfgenia от Bluebird Bio предназначены для применения у пациентов в возрасте от 12 лет.

Рекомендуемая розничная цена препарата Vertex и CRISPR составит в США 2,2 млн долларов США, а Lyfgenia будет стоить 3,1 млн долларов США. Оба препарата, предназначенные для однократного введения, появятся в продаже в начале 2024 года.

Стоит отметить, что по распоряжению FDA Bluebird указал в инструкции по применению Lyfgenia предупреждение о случаях развития онкогематологических заболеваний при применении препарата. Из-за данных ограничений, а также высокой цены Lyfgenia будет уступать Casgevy по объемам продаж.

В пятницу акции Bluebird упали на 40%. Падение акций CRISPR Therapeutics и Vertex составило 8% и 0,5% соответственно.

Casgevy основан на технологии CRISPR, разработанной Дженнифер Дудна и соучредителем CRISPR Therapeutics Эммануэль Шарпантье. Технология представляет собой «молекулярные ножницы» для разрезания дефектных участков генов с последующим их отключением или заменой новыми нитями нормальной ДНК.

При этом генная терапия от Bluebird действует посредством введения модифицированных генов в организм с помощью дезактивированных вирусов.