Воскресенье, 5 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA разрешило возобновить применение генной терапии Elevidys после трех случаев смерти

31.07.2025
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило компании Sarepta Therapeutics возобновить применение генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые могут ходить самостоятельно. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Регулятор изучил обстоятельства смерти восьмилетнего мальчика из Бразилии, которая последовала за введением ему препарата во время III фазы исследований. Как отмечается, анализ показал отсутствие причинно-следственной связи. Аналогичный независимый вывод сделали бразильские органы здравоохранения, выявив у ребенка наличие тяжелой вирусной инфекции (грипп А).

На тот момент это был второй летальный исход, наступивший после использования Elevidys. О первом сообщили в марте — умер 16-летний подросток, получивший разработку на финальной стадии клинических испытаний. В июле скончался 51-летний участник I фазы исследований, где изучалась SRP-9004 — еще одна генная терапия той же компании, созданная для лечения конечностно-поясной дистрофии. Во всех случаях у больных отмечено развитие острой печеночной недостаточности на фоне утраты способности передвигаться без посторонней помощи.

Elevidys и SRP-9004 содержат исправные гены, мутация в которых приводит к развитию мышечных заболеваний. Чтобы доставить их к цели, используется вирусный вектор AAVrh74. Однако организм может воспринимать его как чужеродный и активировать иммунитет, тем самым воспаляя печень.

18 июля FDA потребовало от Sarepta приостановить реализацию Elevidys из-за смерти третьего испытуемого. Производитель изначально отказался выполнить запрос, но 21 июля сделал это.

Препарат был одобрен в 2023 году вопреки противоречивым результатам клинических испытаний. На это во многом повлияли организации, отстаивающие интересы людей с МДД. Они выступали за регистрацию нового метода лечения мышечной патологии даже при недостаточно подтвержденной эффективности. Примечательно, что в пресс-релизе о возобновлении продаж терапии регулятор подчеркнул важность мнения пациентских объединений.

Elevidys числится среди самых дорогих препаратов в мире. Стоимость одной внутривенной инфузии составляет 3,2 млн долл.

МДД представляет собой редкое генетическое заболевание, которое поражает преимущественно мальчиков и вызывает прогрессирующую атрофию мышц. Болезнь проявляется в раннем детстве и приводит к постепенной потере двигательных функций. Большинство больных не доживают до 30 лет из-за нарушения работы мышц дыхательных органов и сердца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило компании Sarepta Therapeutics возобновить применение генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые могут ходить самостоятельно. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Регулятор изучил обстоятельства смерти восьмилетнего мальчика из Бразилии, которая последовала за введением ему препарата во время III фазы исследований. Как отмечается, анализ показал отсутствие причинно-следственной связи. Аналогичный независимый вывод сделали бразильские органы здравоохранения, выявив у ребенка наличие тяжелой вирусной инфекции (грипп А).

На тот момент это был второй летальный исход, наступивший после использования Elevidys. О первом сообщили в марте — умер 16-летний подросток, получивший разработку на финальной стадии клинических испытаний. В июле скончался 51-летний участник I фазы исследований, где изучалась SRP-9004 — еще одна генная терапия той же компании, созданная для лечения конечностно-поясной дистрофии. Во всех случаях у больных отмечено развитие острой печеночной недостаточности на фоне утраты способности передвигаться без посторонней помощи.

Elevidys и SRP-9004 содержат исправные гены, мутация в которых приводит к развитию мышечных заболеваний. Чтобы доставить их к цели, используется вирусный вектор AAVrh74. Однако организм может воспринимать его как чужеродный и активировать иммунитет, тем самым воспаляя печень.

18 июля FDA потребовало от Sarepta приостановить реализацию Elevidys из-за смерти третьего испытуемого. Производитель изначально отказался выполнить запрос, но 21 июля сделал это.

Препарат был одобрен в 2023 году вопреки противоречивым результатам клинических испытаний. На это во многом повлияли организации, отстаивающие интересы людей с МДД. Они выступали за регистрацию нового метода лечения мышечной патологии даже при недостаточно подтвержденной эффективности. Примечательно, что в пресс-релизе о возобновлении продаж терапии регулятор подчеркнул важность мнения пациентских объединений.

Elevidys числится среди самых дорогих препаратов в мире. Стоимость одной внутривенной инфузии составляет 3,2 млн долл.

МДД представляет собой редкое генетическое заболевание, которое поражает преимущественно мальчиков и вызывает прогрессирующую атрофию мышц. Болезнь проявляется в раннем детстве и приводит к постепенной потере двигательных функций. Большинство больных не доживают до 30 лет из-за нарушения работы мышц дыхательных органов и сердца.

Пред.

Хирурги из Сургута прооперировали ребенка с пороком сердца на пятые сутки жизни

След.

В России пресекли свыше 12 млн попыток продажи БАД с нарушениями

СвязанныеСообщения

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
Новости медицины и фармации

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов

04.10.2025
Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
Новости медицины и фармации

Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником

03.10.2025
В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
Новости медицины и фармации

В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров

03.10.2025
След.
В России пресекли свыше 12 млн попыток продажи БАД с нарушениями

В России пресекли свыше 12 млн попыток продажи БАД с нарушениями

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • USMLE Step 1 USMLE Step 1 342 ₽
  • Abnormal psychology Abnormal psychology 342 ₽
  • Лапароскопическая хирургия Лапароскопическая хирургия 684 ₽
  • Pediatrics Books 4 Pediatrics Books 4 342 ₽

Товары

  • Детская гастроэнтерология Детская гастроэнтерология 342 ₽
  • The Dental Caries Process And Prevention Strategies The Dental Caries Process And Prevention Strategies 479 ₽
  • Pharmaceutical Books 5 Pharmaceutical Books 5 342 ₽
  • Sobotta — Atlas of Human Anatomy Sobotta - Atlas of Human Anatomy 342 ₽
  • Proximal 1st Metatarsal Osteotomy featuring the LPS Opening Wedg Proximal 1st Metatarsal Osteotomy featuring the LPS Opening Wedg 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
  • Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
  • В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
  • 52 000 человек вступили в регистр доноров костного мозга в медицинских офисах ИНВИТРО
  • Парламентарий выступил против замораживания расходов на здравоохранение в проекте бюджета‑2026
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version