Пятница, 22 августа 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA разрешило возобновить применение генной терапии Elevidys после трех случаев смерти

31.07.2025
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило компании Sarepta Therapeutics возобновить применение генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые могут ходить самостоятельно. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Регулятор изучил обстоятельства смерти восьмилетнего мальчика из Бразилии, которая последовала за введением ему препарата во время III фазы исследований. Как отмечается, анализ показал отсутствие причинно-следственной связи. Аналогичный независимый вывод сделали бразильские органы здравоохранения, выявив у ребенка наличие тяжелой вирусной инфекции (грипп А).

На тот момент это был второй летальный исход, наступивший после использования Elevidys. О первом сообщили в марте — умер 16-летний подросток, получивший разработку на финальной стадии клинических испытаний. В июле скончался 51-летний участник I фазы исследований, где изучалась SRP-9004 — еще одна генная терапия той же компании, созданная для лечения конечностно-поясной дистрофии. Во всех случаях у больных отмечено развитие острой печеночной недостаточности на фоне утраты способности передвигаться без посторонней помощи.

Elevidys и SRP-9004 содержат исправные гены, мутация в которых приводит к развитию мышечных заболеваний. Чтобы доставить их к цели, используется вирусный вектор AAVrh74. Однако организм может воспринимать его как чужеродный и активировать иммунитет, тем самым воспаляя печень.

18 июля FDA потребовало от Sarepta приостановить реализацию Elevidys из-за смерти третьего испытуемого. Производитель изначально отказался выполнить запрос, но 21 июля сделал это.

Препарат был одобрен в 2023 году вопреки противоречивым результатам клинических испытаний. На это во многом повлияли организации, отстаивающие интересы людей с МДД. Они выступали за регистрацию нового метода лечения мышечной патологии даже при недостаточно подтвержденной эффективности. Примечательно, что в пресс-релизе о возобновлении продаж терапии регулятор подчеркнул важность мнения пациентских объединений.

Elevidys числится среди самых дорогих препаратов в мире. Стоимость одной внутривенной инфузии составляет 3,2 млн долл.

МДД представляет собой редкое генетическое заболевание, которое поражает преимущественно мальчиков и вызывает прогрессирующую атрофию мышц. Болезнь проявляется в раннем детстве и приводит к постепенной потере двигательных функций. Большинство больных не доживают до 30 лет из-за нарушения работы мышц дыхательных органов и сердца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило компании Sarepta Therapeutics возобновить применение генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые могут ходить самостоятельно. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Регулятор изучил обстоятельства смерти восьмилетнего мальчика из Бразилии, которая последовала за введением ему препарата во время III фазы исследований. Как отмечается, анализ показал отсутствие причинно-следственной связи. Аналогичный независимый вывод сделали бразильские органы здравоохранения, выявив у ребенка наличие тяжелой вирусной инфекции (грипп А).

На тот момент это был второй летальный исход, наступивший после использования Elevidys. О первом сообщили в марте — умер 16-летний подросток, получивший разработку на финальной стадии клинических испытаний. В июле скончался 51-летний участник I фазы исследований, где изучалась SRP-9004 — еще одна генная терапия той же компании, созданная для лечения конечностно-поясной дистрофии. Во всех случаях у больных отмечено развитие острой печеночной недостаточности на фоне утраты способности передвигаться без посторонней помощи.

Elevidys и SRP-9004 содержат исправные гены, мутация в которых приводит к развитию мышечных заболеваний. Чтобы доставить их к цели, используется вирусный вектор AAVrh74. Однако организм может воспринимать его как чужеродный и активировать иммунитет, тем самым воспаляя печень.

18 июля FDA потребовало от Sarepta приостановить реализацию Elevidys из-за смерти третьего испытуемого. Производитель изначально отказался выполнить запрос, но 21 июля сделал это.

Препарат был одобрен в 2023 году вопреки противоречивым результатам клинических испытаний. На это во многом повлияли организации, отстаивающие интересы людей с МДД. Они выступали за регистрацию нового метода лечения мышечной патологии даже при недостаточно подтвержденной эффективности. Примечательно, что в пресс-релизе о возобновлении продаж терапии регулятор подчеркнул важность мнения пациентских объединений.

Elevidys числится среди самых дорогих препаратов в мире. Стоимость одной внутривенной инфузии составляет 3,2 млн долл.

МДД представляет собой редкое генетическое заболевание, которое поражает преимущественно мальчиков и вызывает прогрессирующую атрофию мышц. Болезнь проявляется в раннем детстве и приводит к постепенной потере двигательных функций. Большинство больных не доживают до 30 лет из-за нарушения работы мышц дыхательных органов и сердца.

Пред.

Хирурги из Сургута прооперировали ребенка с пороком сердца на пятые сутки жизни

След.

В России пресекли свыше 12 млн попыток продажи БАД с нарушениями

СвязанныеСообщения

Сеченовский Университет вошел в состав консорциума по разработке инновационного анальгетика, не вызывающего привыкания
Новости медицины и фармации

Сеченовский Университет вошел в состав консорциума по разработке инновационного анальгетика, не вызывающего привыкания

21.08.2025
Разработан тест для быстрого выявления возбудителя бруцеллеза
Новости медицины и фармации

Разработан тест для быстрого выявления возбудителя бруцеллеза

21.08.2025
Ростех планирует осенью начать серийный выпуск новейших портативных аппаратов ИВЛ «Мобивент Арм»
Новости медицины и фармации

Ростех планирует осенью начать серийный выпуск новейших портативных аппаратов ИВЛ «Мобивент Арм»

21.08.2025
След.
В России пресекли свыше 12 млн попыток продажи БАД с нарушениями

В России пресекли свыше 12 млн попыток продажи БАД с нарушениями

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Классическая мануальная терапия Классическая мануальная терапия 684 ₽
  • Mosby Rheumatology Mosby Rheumatology 274 ₽
  • David, Atlas mri/ct/us anatomy, Schering diagnostics David, Atlas mri/ct/us anatomy, Schering diagnostics 479 ₽
  • e-TALC -electronic Teaching-aids At Low Cost e-TALC -electronic Teaching-aids At Low Cost 274 ₽

Товары

  • Upper GI Endoscopy, Astra Merck Upper GI Endoscopy, Astra Merck 479 ₽
  • Diagnosis-Specific Orthopedic Management of the Wrist and Hand Diagnosis-Specific Orthopedic Management of the Wrist and Hand 547 ₽
  • Хронический простатит Хронический простатит 342 ₽
  • Laboratory medicine books 2 Laboratory medicine books 2 342 ₽
  • Современные технологии местного обезболивания в стоматологии Современные технологии местного обезболивания в стоматологии 684 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Сеченовский Университет вошел в состав консорциума по разработке инновационного анальгетика, не вызывающего привыкания
  • Разработан тест для быстрого выявления возбудителя бруцеллеза
  • Ростех планирует осенью начать серийный выпуск новейших портативных аппаратов ИВЛ «Мобивент Арм»
  • Петербургские врачи прооперировали пациенток, которых ранили стрелами
  • Операторам фармрынка может потребоваться 5,2 млрд рублей на реализацию готовящихся норм лицензирования
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version