FDA рассмотрит в приоритетном порядке заявку на применение препарата компании «Рош»

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло дополнительную заявку на регистрацию биопрепарата (supplemental Biologics License Application, sBLA) Гемлибра® (эмицизумаб-kxwh) для применения у взрослых и детей с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII. В основе заявки лежат данные из исследования III фазы HAVEN 3. Ожидается, что FDA примет решение по регистрации до 4 октября 2018 года.

«Пациенты с гемофилией A могут столкнуться с серьезными проблемами в управлении своим состоянием, могут потребоваться определенные изменения в их повседневной жизни, направленные на профилактику и лечение кровотечений, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы считаем, что решение FDA рассмотреть нашу заявку по Гемлибре в приоритетном порядке подчеркивает потенциал этого препарата в плане улучшения стандартов оказания помощи пациентам с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII и упрощения процесса лечения благодаря более гибким вариантам с подкожным введением. Мы нацелены на совместную работу с FDA и надеемся, что в ближайшее время Гемлибра станет доступна всем людям с гемофилией A».

В исследовании HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII, которые получали профилактику Гемлиброй каждую неделю или через неделю, достигнуто снижение количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, на 96% (p0,0001) и 97% (p0,0001), соответственно, по сравнению с теми, кто не получал никакой профилактики.

В дополнительной группе в исследовании, участники ранее получали в качестве профилактики фактор VIII в рамках неинтервенционного исследования и затем перешли на профилактику Гемлиброй, что позволило провести сравнение двух режимов профилактики у одних и тех же участников.

По результатам такого сравнения, Гемлибра продемонстрировала статистически значимое снижение на 68% (p0,0001) количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, и стала первым препаратом с доказанным преимуществом по эффективности по сравнению с предшествующим профилактическим лечением фактором VIII, являющимся стандартом терапии.

В исследовании HAVEN 3 неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ), связанных с Гемлиброй, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ, наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит), головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния. Результаты исследования HAVEN 3 были представлены на прошедшем в мае 2018 года мировом конгрессе Всемирной федерации гемофилии (WFH).

Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В апреле 2018 года FDA предоставило статус «прорыв в терапии» применению Гемлибры при гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII, основываясь на результатах исследования HAVEN 3.

Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения. Результаты исследования HAVEN 3 были также представлены на рассмотрение в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Продолжается подача заявок в другие регулирующие органы по всему миру.

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло дополнительную заявку на регистрацию биопрепарата (supplemental Biologics License Application, sBLA) Гемлибра® (эмицизумаб-kxwh) для применения у взрослых и детей с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII. В основе заявки лежат данные из исследования III фазы HAVEN 3. Ожидается, что FDA примет решение по регистрации до 4 октября 2018 года.

«Пациенты с гемофилией A могут столкнуться с серьезными проблемами в управлении своим состоянием, могут потребоваться определенные изменения в их повседневной жизни, направленные на профилактику и лечение кровотечений, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы считаем, что решение FDA рассмотреть нашу заявку по Гемлибре в приоритетном порядке подчеркивает потенциал этого препарата в плане улучшения стандартов оказания помощи пациентам с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII и упрощения процесса лечения благодаря более гибким вариантам с подкожным введением. Мы нацелены на совместную работу с FDA и надеемся, что в ближайшее время Гемлибра станет доступна всем людям с гемофилией A».

В исследовании HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII, которые получали профилактику Гемлиброй каждую неделю или через неделю, достигнуто снижение количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, на 96% (p0,0001) и 97% (p0,0001), соответственно, по сравнению с теми, кто не получал никакой профилактики.

В дополнительной группе в исследовании, участники ранее получали в качестве профилактики фактор VIII в рамках неинтервенционного исследования и затем перешли на профилактику Гемлиброй, что позволило провести сравнение двух режимов профилактики у одних и тех же участников.

По результатам такого сравнения, Гемлибра продемонстрировала статистически значимое снижение на 68% (p0,0001) количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, и стала первым препаратом с доказанным преимуществом по эффективности по сравнению с предшествующим профилактическим лечением фактором VIII, являющимся стандартом терапии.

В исследовании HAVEN 3 неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ), связанных с Гемлиброй, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ, наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит), головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния. Результаты исследования HAVEN 3 были представлены на прошедшем в мае 2018 года мировом конгрессе Всемирной федерации гемофилии (WFH).

Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В апреле 2018 года FDA предоставило статус «прорыв в терапии» применению Гемлибры при гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII, основываясь на результатах исследования HAVEN 3.

Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения. Результаты исследования HAVEN 3 были также представлены на рассмотрение в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Продолжается подача заявок в другие регулирующие органы по всему миру.