Как сообщает FirstWord Pharma, американский регулятор присвоил орфанный статус препарату для лечения синдрома семейной хиломикронемии volanesorsen (ранее ISIS-APOCIII Rx), разработанный компанией Akcea Therapeutics (подразделение Isis Pharmaceuticals).
Препарат проходит завершающие стадии клинических испытаний.
По данным результатов средней стадии клинических испытаний, опубликованных в New England Journal of Medicine, применение volanesorsen способствует значительному снижению уровня аполипопротеинов CIII (apoC-III), триглицеридов, хиломикронов и белковой фракции липопротеинов очень низкой плотности у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии.
Препарат также исследуется для лечения семейной парциальной липодистрофии. Начало последней стадии клинических испытаний для этого показания запланировано на 2015 г.
Как сообщает FirstWord Pharma, американский регулятор присвоил орфанный статус препарату для лечения синдрома семейной хиломикронемии volanesorsen (ранее ISIS-APOCIII Rx), разработанный компанией Akcea Therapeutics (подразделение Isis Pharmaceuticals).
Препарат проходит завершающие стадии клинических испытаний.
По данным результатов средней стадии клинических испытаний, опубликованных в New England Journal of Medicine, применение volanesorsen способствует значительному снижению уровня аполипопротеинов CIII (apoC-III), триглицеридов, хиломикронов и белковой фракции липопротеинов очень низкой плотности у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии.
Препарат также исследуется для лечения семейной парциальной липодистрофии. Начало последней стадии клинических испытаний для этого показания запланировано на 2015 г.
