FDA пришлось раскрыть протокол об одобрении спорного препарата от болезни Альцгеймера

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 22 июня опубликовало внутренний документ, подтверждающий разногласия по вопросу одобрения препарата от болезни Альцгеймера – Aduhelm (aducanumab) от Biogen. В начале июня Aduhelm был одобрен FDA по ускоренной процедуре для широкого применения, хотя компания тестировала препарат только на пациентах с ранней стадией заболевания. Это спровоцировало увольнение трех членов консультативного комитета FDA, затем американское общество по защите прав потребителей выступило с требованием уволить и.о. комиссара FDA и двух высокопоставленных чиновников ведомства.

В протоколе об одобрении препарата, опубликованном FDA, подтвердилось наличие разногласий внутри ведомства: некоторые отделы Управления высказывались за традиционное одобрение препарата (проведение всех КИ, доказанные безопасность и эффективность), другие выступали за ускоренное одобрение при условии последующего проведения дополнительного КИ. В итоге был принят второй вариант.

Aduhelm стал первым препаратом от болезни Альцгеймера, одобренным в США с 2003 года (тогда FDA одобрило мемантин, ТН Namenda от Forest Laboratories). Biogen тестировала препарат на пациентах с ранней стадией болезни Альцгеймера. Хотя регулятор и выдал разрешение на применение препарата, фармкомпании необходимо провести дополнительное рандомизированное контролируемое клиническое исследование для подтверждения клинической эффективности медикамента на всех стадиях заболевания. Если в ходе КИ эффективность не будет доказана, регулятор отзовет разрешение на использование препарата.

Принятым решением FDA остались довольны не все. Трое членов консультативного комитета FDA 11 июня отказались от дальнейшей работы с регулятором, выразив таким образом свое несогласие с решением ведомства. Из комитета вышли доктор медицинских наук, клинический невролог клиники Mayo Дэвид Кнопман, доктор медицинских наук, профессор неврологии в медицинской школе Вашингтонского университета Джоэл Перлмуттер и профессор медицины Гарвардской медицинской школы Аарон Кессельхайм.

Американское негосударственное общество по защите прав потребителей Watchdog Group 16 июня потребовало отправить в отставку и.о. комиссара FDA Джанет Вудкок, директора Центра оценки и исследования лекарственных средств (CDER) Патрицию Каваццони и директора отдела неврологии CDER Билли Данна. Правозащитники считают, что регулятор «безрассудно» одобрил Aduhelm.

«Решение FDA одобрить aducanumab для всех, кто страдает болезнью Альцгеймера, независимо от степени тяжести, считается одним из самых безответственных и вопиющих решений в истории регулятора», – написал в письме к секретарю министерства здравоохранения и социальных служб США Хавьеру Бесерре директор Watchdog Group, доктор медицинских наук Майкл Каром.