Понедельник, 30 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA полностью одобрило первую генную терапию от мышечной дистрофии Дюшенна

24.06.2024
в Новости медицины и фармации
FDA полностью одобрило генную терапию Elevidys от мышечной дистрофии Дюшенна для амбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет. Компания Sarepta Therapeutics, разработавшая ее совместно с Roche, предполагает, что выручка от продаж терапии составит 3 млрд долл. в 2025 году и вырастет до 5 млрд долл. в 2027 году.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: sarepta.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало полное одобрение генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом говорится в пресс-релизе компании Sarepta Therapeutics, разработавшей метод лечения редкого заболевания.

Генную терапию будут применять среди амбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет. Также американский регулятор выдал ускоренную регистрацию Elevidys среди пациентов с МДД, которые утратили способность самостоятельно ходить и передвигаться без посторонней помощи.

Elevidys получила ускоренное одобрение от FDA в июне 2023 года, но только для лечения амбулаторных пациентов в возрасте 4—5 лет. Генная терапия не смогла выполнить основной критерий эффективности в ходе исследований EMBARK – статистически значимое изменение общего балла по шкале Северной звезды (NSAA), которую используют для оценки двигательных функций у пациентов с МДД. Однако она продемонстрировала действенность по вторичным показателям, таким как скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в десять метров без поддержки и подъема с пола.

Sarepta разработала Elevidys в партнерстве с Roche, соглашение о котором было заключено в 2019 году. Швейцарский производитель выплатил 1 млрд долл. за права на генную терапию. Sarepta ответственна за регистрацию и коммерциализацию Elevidys в США, Roche – в других странах.

Ожидается, что выручка от продаж Elevidys составит 3 млрд долл. в 2025 году и вырастет до 5 млрд долл. в 2027 году. Терапия Sarepta обходится пациентам в 3,2 млн долл. Дороже ее только генная терапия против гемофилии австралийского производителя лекарств CSL, которая стоит 3,5 млн долл.

Ранее попечительский совет фонда «Круг добра» сообщил о начале закупки Elevidys для помощи детям с МДД.

В середине этого месяца генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна компании Pfizer не смогла доказать свою эффективность в ходе III фазы клинических испытаний CIFFREO.

Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью. Болезнь проявляется у одного из 3500—5000 мальчиков в возрасте 2—5 лет. Ее причина — мутация в гене дистрофина. Дистрофин представляет собой белок, необходимый для поддержания целостности мышечных клеток. Отсутствие дистрофина приводит к нарушению целостности сарколеммы (мембраны мышечных клеток), что вызывает разрушение миоцитов (мышечных клеток) и их замещение жировой и соединительной тканью. Это приводит к частым падениям, пациентам становится трудно подняться с пола, ходить на носочках, со временем у них могут возникнуть проблемы с сердечными и дыхательными мышцами, сколиоз, а также другие проявления.

Пред.

«Герофарм» потребовала от Novo Nordisk еще одну принудительную лицензию

След.

Сегмент госзакупок возвращает себе роль основного драйвера фармрынка

СвязанныеСообщения

Функциональные островки поджелудочной железы человека напечатаны на 3D‑принтере
Новости медицины и фармации

Функциональные островки поджелудочной железы человека напечатаны на 3D‑принтере

30.06.2025
AstraZeneca не согласилась с обвинениями Biocad по иску о защите деловой репутации
Новости медицины и фармации

AstraZeneca не согласилась с обвинениями Biocad по иску о защите деловой репутации

30.06.2025
Китайская Innovent Biologics зарегистрировала первый в мире агонист GLP-1 и GCG
Новости медицины и фармации

Китайская Innovent Biologics зарегистрировала первый в мире агонист GLP-1 и GCG

30.06.2025
След.
Сегмент госзакупок возвращает себе роль основного драйвера фармрынка

Сегмент госзакупок возвращает себе роль основного драйвера фармрынка

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Techniques for Hip Arthroscopy Techniques for Hip Arthroscopy 684 ₽
  • Senses and sensitivity Neuronal Alliances for sight and sound Senses and sensitivity Neuronal Alliances for sight and sound 274 ₽
  • Руководство по лечению острого ишемического инсульта Руководство по лечению острого ишемического инсульта 342 ₽
  • Gray’s Anatomy 38 Edition Gray's Anatomy 38 Edition 479 ₽

Товары

  • Practical Management of Pain Practical Management of Pain 205 ₽
  • Hockenberry & Wilson: Wong’s Nursing Care of Infants and Childre Hockenberry & Wilson: Wong's Nursing Care of Infants and Childre 342 ₽
  • Diagnostic Ultrasound of Fetal Anomalies Diagnostic Ultrasound of Fetal Anomalies 684 ₽
  • Cardiology Books 5 Cardiology Books 5 342 ₽
  • Массаж Шиацу DVD Массаж Шиацу DVD 479 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Функциональные островки поджелудочной железы человека напечатаны на 3D‑принтере
  • AstraZeneca не согласилась с обвинениями Biocad по иску о защите деловой репутации
  • Китайская Innovent Biologics зарегистрировала первый в мире агонист GLP-1 и GCG
  • В Госдуме предложили увеличить пенсию сельским медикам на 25%
  • Тонущего человека можно спасти! Пошаговая инструкция от врача медицины катастроф
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version