FDA отложила принятие решения о регистрации ЛС против мышечной дистрофии Дюшенна

В компании заявили, что FDA не успела рассмотреть поданные документы на регистрацию препарата этеплирсена (eteplirsen), однако намерена сделать это как можно скорее. Однако рыночные аналитики сомневаются, что регуляторные органы зарегистрируют лекарственное средство. Ранее независимая экспертная группа FDA проголосовала против одобрения препарата из-за сомнений в его эффективности.

Итеплирсен был разработан для терапии мышечной дистрофии Дюшенна – редкого заболевания, характеризующегося первичным поражением мышц. В настоящее время не существует специфических методов лечения мышечной дистрофии.