Среда, 29 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA отказало в регистрации препарата Applied Therapeutics от редкой метаболической болезни

04.12.2024
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказало в одобрении препарата govorestat компании Applied Therapeutics для лечения галактоземии — редкого генетического заболевания, при котором организм не способен перерабатывать сахар галактозу.

Регулятор направил компании письмо с предупреждением, в котором указал на недостатки в клинической части заявки на регистрацию препарата, говорится в пресс-релизе. Как отмечается, FDA обнаружило проблемы в электронной системе учета данных и погрешности в расчетах дозировки лекарственного средства при ее постепенном увеличении в ходе клинических испытаний.

При галактоземии организм не может перерабатывать галактозу, поступающую с молочными продуктами. Как следствие, этот моносахарид трансформируется в токсичное вещество галактитол, которое оказывает множественное негативное воздействие на организм — от проникновения в хрусталик глаза и, как следствие, денатурации в нем белков до накопления в тканях мозга и развития отека. Даже при соблюдении безмолочной диеты у пациентов возникают когнитивные нарушения, судороги и двигательные патологии. По оценкам Applied Therapeutics, в США насчитывается около 3 300 человек с галактоземией, в Европейском союзе — 4 400.

Govorestat представляет собой малую молекулу, способную проникать через гематоэнцефалический барьер и ингибировать фермент альдозоредуктазы, который катализирует превращение галактозы в галактитол. Однако в ходе клинических испытаний препарат не достиг основной цели — статистически значимого улучшения состояния участников, которое оценивалось по комплексному показателю из четырех критериев.

Applied Therapeutics намерена в течение 15 рабочих дней ответить FDA для решения выявленных проблем. Компания также планирует подать отдельную заявку на регистрацию govorestat для лечения дефицита сорбитолдегидрогеназы — еще одного редкого заболевания, при котором нарушается метаболизм глюкозы и других сахаров. Это ведет к накоплению сорбитола (сахарный спирт, который образуется в результате метаболизма глюкозы, получаемой из фруктов, ягод; его используют в качестве заменителя сахара), нарушению энергетического обмена и повреждению периферических нервов.

Applied Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, занимающаяся созданием инновационных препаратов для лечения редких заболеваний, не имеющих эффективных методов терапии. Помимо упомянутых лекарств в ее портфеле есть разработки в области лечения диабетической ретинопатии и острого лимфобластного лейкоза. После объявления об отказе в регистрации акции Applied Therapeutics упали на 73%.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказало в одобрении препарата govorestat компании Applied Therapeutics для лечения галактоземии — редкого генетического заболевания, при котором организм не способен перерабатывать сахар галактозу.

Регулятор направил компании письмо с предупреждением, в котором указал на недостатки в клинической части заявки на регистрацию препарата, говорится в пресс-релизе. Как отмечается, FDA обнаружило проблемы в электронной системе учета данных и погрешности в расчетах дозировки лекарственного средства при ее постепенном увеличении в ходе клинических испытаний.

При галактоземии организм не может перерабатывать галактозу, поступающую с молочными продуктами. Как следствие, этот моносахарид трансформируется в токсичное вещество галактитол, которое оказывает множественное негативное воздействие на организм — от проникновения в хрусталик глаза и, как следствие, денатурации в нем белков до накопления в тканях мозга и развития отека. Даже при соблюдении безмолочной диеты у пациентов возникают когнитивные нарушения, судороги и двигательные патологии. По оценкам Applied Therapeutics, в США насчитывается около 3 300 человек с галактоземией, в Европейском союзе — 4 400.

Govorestat представляет собой малую молекулу, способную проникать через гематоэнцефалический барьер и ингибировать фермент альдозоредуктазы, который катализирует превращение галактозы в галактитол. Однако в ходе клинических испытаний препарат не достиг основной цели — статистически значимого улучшения состояния участников, которое оценивалось по комплексному показателю из четырех критериев.

Applied Therapeutics намерена в течение 15 рабочих дней ответить FDA для решения выявленных проблем. Компания также планирует подать отдельную заявку на регистрацию govorestat для лечения дефицита сорбитолдегидрогеназы — еще одного редкого заболевания, при котором нарушается метаболизм глюкозы и других сахаров. Это ведет к накоплению сорбитола (сахарный спирт, который образуется в результате метаболизма глюкозы, получаемой из фруктов, ягод; его используют в качестве заменителя сахара), нарушению энергетического обмена и повреждению периферических нервов.

Applied Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, занимающаяся созданием инновационных препаратов для лечения редких заболеваний, не имеющих эффективных методов терапии. Помимо упомянутых лекарств в ее портфеле есть разработки в области лечения диабетической ретинопатии и острого лимфобластного лейкоза. После объявления об отказе в регистрации акции Applied Therapeutics упали на 73%.

Пред.

В Волгограде суд обязал сторонников домашних родов показать младенца врачам

След.

В ХМАО врача будут судить за взятки на общую сумму в 2,8 млн рублей

СвязанныеСообщения

Перспективы выявления болезни Фабри у новорожденных обсудили эксперты
Новости медицины и фармации

Перспективы выявления болезни Фабри у новорожденных обсудили эксперты

29.10.2025
В ЕАЭС упростили сохранение национальных регудостоверений в государствах признания
Новости медицины и фармации

В ЕАЭС упростили сохранение национальных регудостоверений в государствах признания

29.10.2025
Статус НМИЦ может стать доступен для фармацевтических компаний
Новости медицины и фармации

Статус НМИЦ может стать доступен для фармацевтических компаний

29.10.2025
След.
В ХМАО врача будут судить за взятки на общую сумму в 2,8 млн рублей

В ХМАО врача будут судить за взятки на общую сумму в 2,8 млн рублей

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Лечение сочетанных травм и повреждений конечностей 5 Лечение сочетанных травм и повреждений конечностей 5 411 ₽
  • Principles of Surgery Principles of Surgery 342 ₽
  • Hematology Books 3 Hematology Books 3 342 ₽
  • Dyes and Pigments 1980-2010 Dyes and Pigments 1980-2010 547 ₽

Товары

  • Книги по биологии и биохимии Книги по биологии и биохимии 342 ₽
  • Азбука мамы Азбука мамы 684 ₽
  • Essentials of Radiology Essentials of Radiology 342 ₽
  • Molecular Biotechnology 1994-2010 Molecular Biotechnology 1994-2010 342 ₽
  • Orthopedic Books 6 Orthopedic Books 6 684 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Перспективы выявления болезни Фабри у новорожденных обсудили эксперты
  • В ЕАЭС упростили сохранение национальных регудостоверений в государствах признания
  • Статус НМИЦ может стать доступен для фармацевтических компаний
  • Eli Lilly и Nvidia договорились о создании самого мощного суперкомпьютера в фарминдустрии
  • «Фарм-Синтез» не смог отсудить у «Примафарм» 553 млн рублей из-за изменения условий контракта на поставку леналидомида
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version