Понедельник, 4 августа 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA отказало в одобрении препарата от Ultragenyx для лечения синдрома Санфилиппо

14.07.2025
в Новости медицины и фармации
fda отказало в одобрении препарата от ultragenyx для лечения синдрома санфилиппо


Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании Ultragenyx Pharmaceutical в одобрении экспериментального препарата UX111 для генной терапии синдрома Санфилиппо, редкого наследственного заболевания.

Основанием для отказа послужили выявленные нарушения на производстве.

В настоящее время не существует одобренных болезнь-модифицирующих препаратов для лечения данного заболевания.

Заявка на регистрацию UX111 была представлена на основе результатов исследований, которые подтвердили, что препарат способствует значительному снижению накопления токсинов в головном мозге и улучшает когнитивные и коммуникативные навыки у детей с синдромом Санфилиппо А.

После решения проблем на производстве компания планирует представить обновленные клинические данные. Повторное рассмотрение заявки может занять до шести месяцев с момента ее подачи.

fda отказало в одобрении препарата от ultragenyx для лечения синдрома санфилиппо


Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании Ultragenyx Pharmaceutical в одобрении экспериментального препарата UX111 для генной терапии синдрома Санфилиппо, редкого наследственного заболевания.

Основанием для отказа послужили выявленные нарушения на производстве.

В настоящее время не существует одобренных болезнь-модифицирующих препаратов для лечения данного заболевания.

Заявка на регистрацию UX111 была представлена на основе результатов исследований, которые подтвердили, что препарат способствует значительному снижению накопления токсинов в головном мозге и улучшает когнитивные и коммуникативные навыки у детей с синдромом Санфилиппо А.

После решения проблем на производстве компания планирует представить обновленные клинические данные. Повторное рассмотрение заявки может занять до шести месяцев с момента ее подачи.

Тэги: нарушенияПроизводствоFDAрегистрациясиндром Санфилиппо
Пред.

«Позиционная война несчастного Минздрава с медицинским сообществом»: профессор Фадеев раскритиковал систему принудительного распределения

След.

Novartis проиграла дело о запрете выхода на рынок США дженерика Entresto

СвязанныеСообщения

Первые пациенты получат индивидуальную вакцину от рака в ближайшие месяцы
Новости медицины и фармации

Первые пациенты получат индивидуальную вакцину от рака в ближайшие месяцы

04.08.2025
Зарплата сотрудников федеральных клиник вырастет на 7,6%
Новости медицины и фармации

Зарплата сотрудников федеральных клиник вырастет на 7,6%

04.08.2025
Возбуждено уголовное дело из-за скальпеля, оставленного в теле пациентки — врачи признали вину
В России

Возбуждено уголовное дело из-за скальпеля, оставленного в теле пациентки — врачи признали вину

04.08.2025
След.
Novartis проиграла дело о запрете выхода на рынок США дженерика Entresto

Novartis проиграла дело о запрете выхода на рынок США дженерика Entresto

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Health Books Health Books 342 ₽
  • Руководство по внутренним болезням, 8-томов Окороков Руководство по внутренним болезням, 8-томов Окороков 479 ₽
  • Библиотека зубного техника т. 5 Библиотека зубного техника т. 5 342 ₽
  • Otolaringology Books 3 Otolaringology Books 3 342 ₽

Товары

  • USMLE Step 2 USMLE Step 2 342 ₽
  • CCC Infectious Diseases CCC Infectious Diseases 479 ₽
  • Симпозиум «Кэмпас»: новый шаг в терапии хронического лимфолейкоз Симпозиум "Кэмпас": новый шаг в терапии хронического лимфолейкоз 342 ₽
  • 2000 and beyond: Confronting the microbe menace 2000 and beyond: Confronting the microbe menace 342 ₽
  • Kelley’s Textbook of Rheumatology DVD Kelley's Textbook of Rheumatology DVD 684 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Первые пациенты получат индивидуальную вакцину от рака в ближайшие месяцы
  • Зарплата сотрудников федеральных клиник вырастет на 7,6%
  • Возбуждено уголовное дело из-за скальпеля, оставленного в теле пациентки — врачи признали вину
  • Путин пообещал представить к госнаградам камчатских медработников, которые продолжили операцию во время землетрясения
  • В Кемеровской области назначили руководителя Минздрава
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version