Понедельник, 25 августа 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA отказало в одобрении препарата от Ultragenyx для лечения синдрома Санфилиппо

14.07.2025
в Новости медицины и фармации
fda отказало в одобрении препарата от ultragenyx для лечения синдрома санфилиппо


Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании Ultragenyx Pharmaceutical в одобрении экспериментального препарата UX111 для генной терапии синдрома Санфилиппо, редкого наследственного заболевания.

Основанием для отказа послужили выявленные нарушения на производстве.

В настоящее время не существует одобренных болезнь-модифицирующих препаратов для лечения данного заболевания.

Заявка на регистрацию UX111 была представлена на основе результатов исследований, которые подтвердили, что препарат способствует значительному снижению накопления токсинов в головном мозге и улучшает когнитивные и коммуникативные навыки у детей с синдромом Санфилиппо А.

После решения проблем на производстве компания планирует представить обновленные клинические данные. Повторное рассмотрение заявки может занять до шести месяцев с момента ее подачи.

fda отказало в одобрении препарата от ultragenyx для лечения синдрома санфилиппо


Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании Ultragenyx Pharmaceutical в одобрении экспериментального препарата UX111 для генной терапии синдрома Санфилиппо, редкого наследственного заболевания.

Основанием для отказа послужили выявленные нарушения на производстве.

В настоящее время не существует одобренных болезнь-модифицирующих препаратов для лечения данного заболевания.

Заявка на регистрацию UX111 была представлена на основе результатов исследований, которые подтвердили, что препарат способствует значительному снижению накопления токсинов в головном мозге и улучшает когнитивные и коммуникативные навыки у детей с синдромом Санфилиппо А.

После решения проблем на производстве компания планирует представить обновленные клинические данные. Повторное рассмотрение заявки может занять до шести месяцев с момента ее подачи.

Тэги: нарушенияПроизводствоFDAрегистрациясиндром Санфилиппо
Пред.

«Позиционная война несчастного Минздрава с медицинским сообществом»: профессор Фадеев раскритиковал систему принудительного распределения

След.

Novartis проиграла дело о запрете выхода на рынок США дженерика Entresto

СвязанныеСообщения

Центрам реабилитации СФР будут направлять допсубсидии на оплату труда работников
Новости медицины и фармации

Центрам реабилитации СФР будут направлять допсубсидии на оплату труда работников

25.08.2025
МВД могут дать больше оснований для получения медицинской тайны иностранцев
Новости медицины и фармации

МВД могут дать больше оснований для получения медицинской тайны иностранцев

25.08.2025
Зачем организму магний и как правильно восполнять его дефицит? Объясняет эксперт
Новости медицины и фармации

Зачем организму магний и как правильно восполнять его дефицит? Объясняет эксперт

25.08.2025
След.
Novartis проиграла дело о запрете выхода на рынок США дженерика Entresto

Novartis проиграла дело о запрете выхода на рынок США дженерика Entresto

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Гимнастика для беременных женщин и молодых мам Гимнастика для беременных женщин и молодых мам 342 ₽
  • Лабораторное холтеровское мониторирование ЭКГ Лабораторное холтеровское мониторирование ЭКГ 342 ₽
  • Minimaly INvasive Acromioclavicular joint Reconstruction Minimaly INvasive Acromioclavicular joint Reconstruction 342 ₽
  • Hematology video for USMLE Step 2 Hematology video for USMLE Step 2 479 ₽

Товары

  • ADAM Interactive Physiology Nervous System ADAM Interactive Physiology Nervous System 342 ₽
  • Компьютерная томография и магнитно-резонансная томография брюшно Компьютерная томография и магнитно-резонансная томография брюшно 479 ₽
  • Техника литья из хромо-кобальтовых сплавов Техника литья из хромо-кобальтовых сплавов 684 ₽
  • Medical Imaging and Radiology Books 5 DVD Medical Imaging and Radiology Books 5 DVD 684 ₽
  • Вскрытие трупа по методу Шора Вскрытие трупа по методу Шора 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Центрам реабилитации СФР будут направлять допсубсидии на оплату труда работников
  • МВД могут дать больше оснований для получения медицинской тайны иностранцев
  • Зачем организму магний и как правильно восполнять его дефицит? Объясняет эксперт
  • ПКФ «Агросервис» проведет часть работ по реконструкции НМИЦ им. Мешалкина за 849 млн рублей
  • Названы самые «высыпающиеся» регионы России
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version