FDA отказало PTC в регистрации препарата для лечения генетического заболевания

Фото: Ton Wanniwat/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании PTC Therapeutics в одобрении перорального препарата ватихинон, предназначенного для лечения атаксии Фридрейха — редкого генетического заболевания с ограниченными возможностями лечения.

FDA заявило, что производитель не представил достаточного подтверждения эффективности ватихинона при лечении атаксии Фридрейха и необходимо провести отдельное исследование в рамках подачи повторной заявки на регистрацию.

Аналитики считают, что отказ регулятора не стал неожиданностью, шансы на одобрение препарата были низкими.

Компания заявила, что планирует встречу представителями FDA для обсуждения дальнейших действий.

Как отметил генеральный директор PTC Therapeutics Мэтью Кляйн, компания разочарована решением FDA, поскольку имеющиеся на сегодняшний день данные свидетельствуют о безопасности и эффективности препарата при применении у детей и взрослых.

Атаксия Фридрейха — это редкое генетическое заболевание, которое вызывает прогрессирующее поражение нервной системы, зачастую сопровождающееся нарушениями ходьбы и речи, а также осложнениями со стороны сердца.

Заболевание, как правило, возникает в детском и подростковом возрасте и в дальнейшем прогрессирует.

Фото: Ton Wanniwat/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании PTC Therapeutics в одобрении перорального препарата ватихинон, предназначенного для лечения атаксии Фридрейха — редкого генетического заболевания с ограниченными возможностями лечения.

FDA заявило, что производитель не представил достаточного подтверждения эффективности ватихинона при лечении атаксии Фридрейха и необходимо провести отдельное исследование в рамках подачи повторной заявки на регистрацию.

Аналитики считают, что отказ регулятора не стал неожиданностью, шансы на одобрение препарата были низкими.

Компания заявила, что планирует встречу представителями FDA для обсуждения дальнейших действий.

Как отметил генеральный директор PTC Therapeutics Мэтью Кляйн, компания разочарована решением FDA, поскольку имеющиеся на сегодняшний день данные свидетельствуют о безопасности и эффективности препарата при применении у детей и взрослых.

Атаксия Фридрейха — это редкое генетическое заболевание, которое вызывает прогрессирующее поражение нервной системы, зачастую сопровождающееся нарушениями ходьбы и речи, а также осложнениями со стороны сердца.

Заболевание, как правило, возникает в детском и подростковом возрасте и в дальнейшем прогрессирует.