FDA отказало Alnylam в расширении показаний к применению препарата патисиран

Компания Alnylam Pharmaceuticals не будет включать кардиомиопатию в перечень показаний к применению своего препарата патисиран. Несмотря на положительное заключение экспертов, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании в регистрации нового показания к применению препарата.

На утренних торгах акции компании упали почти на 6%.

Свой отказ FDA обосновало тем, что патисиран не способствует улучшению состояния у пациентов с кардиомиопатией на фоне транстиретин-опосредованного амилоидоза (ATTR), характеризующегося накоплением дефектных белков в органах и тканях организма.

Патисиран, зарегистрированный в США под торговым наименованием Onpattro, предназначен для лечения лечения полинейропатии у взрослых пациентов с наследственным ATTR. Отказ FDA в расширении показаний к применению Onpattro не повлияет на его наличие на рынке, заявила компания Alnylam.

Это был один из тех редких случаев, когда решение FDA не совпало с мнением экспертов, высказавшихся в пользу препарата. В прошлом месяце экспертная комиссия FDA поддержала возможность расширения показаний к применению патисирана, однако высказала сомнения относительно его пользы.

По сообщению компании, FDA не выявило каких-либо проблем, касающихся безопасности и качества препарата, а также нарушений при его производстве и проведении соответствующих исследований.

Сейчас Alnylam планирует сосредоточиться на другом препарате ― вутрисиране для подкожного введения, также предназначенном для лечения кардиомиопатии при ATTR. В настоящее время препарат проходит исследование III фазы.

Вутрисиран (Amvuttra) уже одобрен в США для лечения полинейропатии у взрослых с наследственным ATTR.

Компания Alnylam Pharmaceuticals не будет включать кардиомиопатию в перечень показаний к применению своего препарата патисиран. Несмотря на положительное заключение экспертов, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании в регистрации нового показания к применению препарата.

На утренних торгах акции компании упали почти на 6%.

Свой отказ FDA обосновало тем, что патисиран не способствует улучшению состояния у пациентов с кардиомиопатией на фоне транстиретин-опосредованного амилоидоза (ATTR), характеризующегося накоплением дефектных белков в органах и тканях организма.

Патисиран, зарегистрированный в США под торговым наименованием Onpattro, предназначен для лечения лечения полинейропатии у взрослых пациентов с наследственным ATTR. Отказ FDA в расширении показаний к применению Onpattro не повлияет на его наличие на рынке, заявила компания Alnylam.

Это был один из тех редких случаев, когда решение FDA не совпало с мнением экспертов, высказавшихся в пользу препарата. В прошлом месяце экспертная комиссия FDA поддержала возможность расширения показаний к применению патисирана, однако высказала сомнения относительно его пользы.

По сообщению компании, FDA не выявило каких-либо проблем, касающихся безопасности и качества препарата, а также нарушений при его производстве и проведении соответствующих исследований.

Сейчас Alnylam планирует сосредоточиться на другом препарате ― вутрисиране для подкожного введения, также предназначенном для лечения кардиомиопатии при ATTR. В настоящее время препарат проходит исследование III фазы.

Вутрисиран (Amvuttra) уже одобрен в США для лечения полинейропатии у взрослых с наследственным ATTR.