FDA одобрило японский препарат для лечения редкой доброкачественной опухоли суставов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Romvimza (vimseltinib) японской фармацевтической компании Ono Pharmaceutical для лечения симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухоли (ТГКO) – редкого новообразования, поражающего суставы. Об этом сообщила пресс-служба регулятора.

Лекарство показано для взрослых пациентов в случаях, когда хирургическое вмешательство может ухудшить их состояние здоровья или привести к тяжелому течению заболевания. По данным III фазы клинических испытаний MOTION, терапевтический эффект наблюдался у 40% участников, принимавших Romvimza, и сохранялся на протяжении полугода у 85% из них. При этом в группе плацебо отсутствовали какие-либо улучшения.

Ono Pharmaceutical приобрела права на препарат в результате покупки американской компании Deciphera Pharmaceuticals в 2023 году за 2,4 млрд долл. До его регистрации единственным лекарством, применяемым при ТГКО, было Turalio (pexidartinib). Разработка японского производителя Daiichi Sankyo получила регуляторное одобрение в 2019 году.

Действие обоих лекарственных средств направлено на блокирование активности рецептора колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), который участвует в развитии опухоли. Однако, как отмечается, Romvimza будет предпочтительнее для пациентов благодаря щадящему режиму: его нужно принимать два раза в неделю по 30 мг, в то время как Turalio – дважды в день по 250 мг.

В ближайшее время их конкурентом может стать pimicotinib немецкой фармацевтической компании Merck KGaA, который тоже относится к ингибиторам CSF1R. В ходе последних исследований его эффективность составила 54%.

ТГКО встречается у двух человек из одного млн населения каждый год. Чаще всего заболевание поражает женщин (соотношение с мужчинами примерно 2:1) в возрасте от 20 до 50 лет. Несмотря на доброкачественный характер, опухоль может вызывать серьезные боли, ограничивать подвижность суставов и приводить к их дисфункции.