Воскресенье, 5 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило препарат SpringWorks для лечения редкого генетического заболевания

12.02.2025
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компании SpringWorks Therapeutics для лечения взрослых и детей с редким генетическим заболеванием – нейрофиброматозом 1-го типа (NF1). Об этом сообщила пресс-служба регулятора.

Лекарственное средство под торговым названием Gomekli (mirdametinib) действует путем блокирования белков MEK1 и MEK2 (митоген-активируемая протеинкиназа). Так называются ферменты, которые передают сигналы внутри клеток, указывающие им, когда нужно расти и делиться. Из-за мутации определенного гена происходит неконтролируемая активация сигнального пути MEK, которая может привести к развитию плексиформных нейрофибром – опухолей, покрывающих нервы по всему телу. Они не поддаются полному хирургическому удалению, так как тесно прилегают к критически важным анатомическим структурам. 

Препарат будет выпускаться в двух формах – в виде капсул и растворимых в воде таблеток. Отмечается, что это особенно важно для людей, испытывающих трудности с глотанием. 

Основанием для регистрации Gomekli послужили результаты II фазы клинических испытаний. У 52% детей и 41% взрослых пациентов наблюдалось уменьшение объема опухоли на более чем 20%.

Это второй зарегистрированный препарат от NF1. Первым стал Koselugo (selumetinib) от фармгиганта AstraZeneca в 2020 году, однако он разрешен только для лечения детей.

По оценкам SpringWorks, около 100 тыс. американцев живут с NF1, при этом у 30-50% из них развиваются плексиформные нейрофибромы. Заболевание сокращает среднюю продолжительность жизни на 8-15 лет относительно показателей здоровых людей.

Для SpringWorks это уже второй препарат, одобренный FDA. В прошлом году компания получила первое положительное решение регулятора, зарегистрировав лекарственное средство Ogsiveo (nirogacestat), который предназначен для лечения десмоидных опухолей – аномального разрастания соединительной ткани с высоким риском рецидива.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компании SpringWorks Therapeutics для лечения взрослых и детей с редким генетическим заболеванием – нейрофиброматозом 1-го типа (NF1). Об этом сообщила пресс-служба регулятора.

Лекарственное средство под торговым названием Gomekli (mirdametinib) действует путем блокирования белков MEK1 и MEK2 (митоген-активируемая протеинкиназа). Так называются ферменты, которые передают сигналы внутри клеток, указывающие им, когда нужно расти и делиться. Из-за мутации определенного гена происходит неконтролируемая активация сигнального пути MEK, которая может привести к развитию плексиформных нейрофибром – опухолей, покрывающих нервы по всему телу. Они не поддаются полному хирургическому удалению, так как тесно прилегают к критически важным анатомическим структурам. 

Препарат будет выпускаться в двух формах – в виде капсул и растворимых в воде таблеток. Отмечается, что это особенно важно для людей, испытывающих трудности с глотанием. 

Основанием для регистрации Gomekli послужили результаты II фазы клинических испытаний. У 52% детей и 41% взрослых пациентов наблюдалось уменьшение объема опухоли на более чем 20%.

Это второй зарегистрированный препарат от NF1. Первым стал Koselugo (selumetinib) от фармгиганта AstraZeneca в 2020 году, однако он разрешен только для лечения детей.

По оценкам SpringWorks, около 100 тыс. американцев живут с NF1, при этом у 30-50% из них развиваются плексиформные нейрофибромы. Заболевание сокращает среднюю продолжительность жизни на 8-15 лет относительно показателей здоровых людей.

Для SpringWorks это уже второй препарат, одобренный FDA. В прошлом году компания получила первое положительное решение регулятора, зарегистрировав лекарственное средство Ogsiveo (nirogacestat), который предназначен для лечения десмоидных опухолей – аномального разрастания соединительной ткани с высоким риском рецидива.

Пред.

В Госдуме рассмотрели меры господдержки фармпроизводителей. Главное

След.

В Дагестане главврач больницы уволился после скандала с интимным видео

СвязанныеСообщения

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
Новости медицины и фармации

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов

04.10.2025
Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
Новости медицины и фармации

Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником

03.10.2025
В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
Новости медицины и фармации

В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров

03.10.2025
След.
В Дагестане главврач больницы уволился после скандала с интимным видео

В Дагестане главврач больницы уволился после скандала с интимным видео

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Medical Books 5 Medical Books 5 342 ₽
  • Ортопедия Национальное руководство Ортопедия Национальное руководство 342 ₽
  • Netter Interactive Atlas of Human Anatomy Netter Interactive Atlas of Human Anatomy 274 ₽
  • Family Practice Recertification Family Practice Recertification 205 ₽

Товары

  • Surgery — Scientific Principles and Practice Surgery - Scientific Principles and Practice 342 ₽
  • Comprehensive Foot and Ankle Repair Part 1 Comprehensive Foot and Ankle Repair Part 1 684 ₽
  • Immunology Books 6 Immunology Books 6 342 ₽
  • Stomatology Video Stomatology Video 684 ₽
  • Farmacopea Ufficiale Della Republica Italiana 2002 Farmacopea Ufficiale Della Republica Italiana 2002 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
  • Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
  • В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
  • 52 000 человек вступили в регистр доноров костного мозга в медицинских офисах ИНВИТРО
  • Парламентарий выступил против замораживания расходов на здравоохранение в проекте бюджета‑2026
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version