FDA одобрило препарат Sanofi для лечения редкого заболевания

FDA выдало одобрение препарату Nexviazyme от Sanofi. Средство направлено против редкого мышечного заболевания под названием болезнь Помпе, которое характеризуется мышечной слабостью и может привести к смерти.

FDA одобрило препарат Sanofi Nexviazyme от редкого мышечного заболевания под названием болезнь Помпе, пишет Reuters. Он представляет собой заместительную ферментную терапию, вводимую путем инъекции в вену. Препарат разрешен для пациентов в возрасте от одного года, а также более старших, у которых заболевание развивается позднее.

Другая заместительная ферментная терапия Sanofi, применяемая при болезни Помпе, Myozyme, была одобрена FDA в 2006 году, а еще одна, Lumizyme, — в 2010 году. Последняя используется для лечения случаев заболевания с поздним началом и подходит для всех пациентов, независимо от их возраста.

Заболевание, которым страдает 1 из 40 тыс. человек в Соединенных Штатах, характеризуется накоплением сложного сахара, называемого гликогеном, в скелетных и сердечных мышцах, что может привести к слабости в мышцах и преждевременной смерти.

Поздние симптомы болезни Помпе могут появиться в любом возрасте. Из-за «широкого спектра клинических проявлений» и прогрессирующего характера заболевания может пройти «от семи до девяти лет», прежде чем пациенты получат точный диагноз. По мере прогрессирования болезни людям может потребоваться вентилятор для облегчения дыхания или инвалидное кресло, чтобы передвигаться.

Компания Amicus Therapeutics также разрабатывает препараты для лечения болезни Помпе, но в феврале она сообщила, что ее экспериментальная двухкомпонентная терапия, AT-GAA, не достигла основной цели по статистической значимости в тесте с 6-минутной ходьбой в поздней стадии испытаний.

Nexviazyme от Sanofi, напротив, показал улучшение респираторной функции и улучшение показателей пройденного расстояния у людей с поздним началом болезни Помпе в ходе исследований.

Компания не назвала цену на Nexviazyme, но сообщила, что препарат будет стоить так же, как альглюкозидаза альфа, продаваемая под торговыми марками Lumizyme и Myozyme.